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简称MOL THER

新锐分类医学

JCR分类医学：研究与实验、生物工程与应用微生物、遗传学

ISSN1525-0016

EISSN1525-0024

出版商CELL PRESS

新锐分区1 区

2025 JIF11.4

JIF分区Q1

简介

《Molecular Therapy》是Cell Press出版的分子治疗期刊,发表基因治疗各领域的高质量研究。期刊位列JCR Q1区和中科院1区Top,是基因治疗研究者的高水平发表平台。

最新文献

中枢神经系统靶向AAV衣壳肝脏脱靶和神经元嗜性的结构基础

PMID: 419063932026-07-01

侧向扩散的AAV.SPR通过外周视网膜下注射实现向黄斑的安全高效RS1递送

PMID: 418146542026-07-01

用于快速抗病毒抗体开发的RNA-to-RNA流程

PMID: 419642192026-07-01

使用阿巴西普或达沙替尼进行短期预防性免疫抑制可预防AAV基因转移中的免疫反应

PMID: 419926142026-07-01

下一代EEEV自复制RNA平台在癌症联合免疫疗法中的增效作用

PMID: 418891752026-07-01

驯服自身免疫：过表达α-1抗胰蛋白酶的间充质基质细胞通过促进调节性T细胞交互作用逆转糖尿病

PMID: 419181652026-07-01

封装Cas9 mRNA的选择性器官靶向脂质纳米颗粒在肌营养不良小鼠模型中实现骨骼肌高效编辑

PMID: 418146522026-07-01

脂质纳米颗粒中mRNA和向导RNA的分布影响体内基因编辑效率

PMID: 419819152026-07-01

评估衰老对脑脊液递送的脂质-siRNA缀合物分布及基因沉默活性的影响

PMID: 422988212026-06-15

发现具有抗肥胖功效的昼夜节律时钟激活剂：通过抑制脂肪细胞发育和肥大

PMID: 423635992026-06-05

Cytosine base editing of LPA in transgenic mice averts large deletions

PMID: 417823682026-06-03

AAV NRF2基因疗法在氧化损伤啮齿动物模型中保护视网膜结构与功能

PMID: 416550202026-06-03

基于CRISPR-Cas的PPARGC1A激活可增强内源性线粒体并改善心肌梗死后的心脏功能

PMID: 418068302026-06-03

用于免疫治疗的多克隆γδ CAR-T细胞的高效多重非病毒工程与扩增

PMID: 418213132026-06-03

Sirtuin2阻断可抑制HIV-1和结核分枝杆菌在巨噬细胞及人源化小鼠中的复制

PMID: 418831652026-06-03

脂质纳米颗粒递送反义Gapmer减轻面肩肱型肌营养不良症小鼠模型的病理

PMID: 421988432026-05-07

MYBPC3的RYR2互作片段可减轻人iPSC-CM及CPVT小鼠模型中的心律失常

PMID: 420931572026-05-05

AAVrh32.33衣壳展现出意料之外的皮肤趋向性，不受免疫显性表位影响

PMID: 420700832026-05-01

靶向IRS2的白蛋白结合siRNA递送至多种细胞类型可降低乳腺肿瘤生长

PMID: 416126942026-05

CD8+ T细胞分化为NK样效应细胞驱动移植排斥反应

PMID: 415726312026-05