iPSC基因编辑

iPSC基因编辑

赛业生物拥有成熟稳定的基因编辑技术平台，累计完成上万例基因编辑项目，具备丰富的iPSC编辑项目实施经验。依托RNA Splicer剪接预测工具，可预测突变引发的RNA剪接异常，辅助筛选WB阴性克隆，降低蛋白残留风险。基于Cell iGeneEditor™细胞基因编辑系统，轻松实现基因敲除、基因敲入、定点突变、稳转株等多种策略，编辑效率高达90%。服务覆盖疾病机制研究、药物筛选平台构建、细胞治疗开发等领域，助力科研与转化医学项目高效推进。

iPSC基因编辑服务内容

iPSC基因编辑服务流程

iPSC基因编辑服务优势

1. 行业标杆项目经验：累计完成超1万例基因编辑项目，项目实践积淀深厚。

2. 高效基因编辑技术体系：自研的α-donor技术，拥有超10 kb大片段插入纯合子、超10 kb敲除纯合子的成熟构建经验。

3. 高分文献案例背书：已有多篇高分研究论文引用赛业生物iPSC技术，技术实力获得科研领域验证。

3. AI智能化赋能：智能化基因编辑系统，实现全流程风险预判与前置规避，有效提升项目成功率与结果确定性。

4. 博士级专属技术服务：博士背景项目管理团队全程跟进，实时追踪项目进度，预判并解析潜在风险，输出针对性优化方案，保障项目稳定推进、按时交付。

 

iPSC基因编辑服务案例

1. 在iPSC AAVS1位点敲入EGFP基因

通过基因编辑技术，在诱导性多能干细胞iPSC中的AAVS1位点敲入EGFP。通过电转法向iPSC中转入RNP复合物和α-donor，成功将EGFP敲入到AAVS1位点。

iPSC-AAVS1-EGFP构建策略图。

Sanger测序确认EGFP成功敲入靶位点。

荧光显微镜观察显示，敲入EGFP标记的细胞显示明亮的EGFP荧光。

细胞培养后经G显带进行染色体核型分析，显示染色体数为46数目正常，染色体结构无明显异常。

EGFP敲入的iPSC中多能性标记物（NANOG、OCT4和SOX2）的免疫荧光结果，均能检测出阳性信号，表明该敲入细胞具有干性。

 

2. iPSC/CTCF enhancer（>10kb）敲除细胞株构建（由中山大学眼科中心委托赛业生物制备，研究成果发表在Nature Communications上）

通过基因编辑技术，在诱导性多能干细胞iPSC中的敲除CTCF enhancer。通过电转法向iPSC中转入RNP复合物，成功敲除>10kb CTCF enhancer。文献：doi:10.1038/s41467-024-49376-w

iPSC/CTCF enhancer敲除构建策略图。

PCR验证敲除克隆，敲除克隆F1R2扩增短条带约1kb，两端接口均扩增不出条带。

Sanger测序确认敲除成功，Allele1敲除10604bp，Allele2敲除10605bp。