在体敲除AAV-saCas9包装

AAV-SaCas9简介

最早在细菌中被发现，CRISPR-Cas9系统能够切割DNA，充当了对抗病毒感染的一个重要防御机制。尽管许多的微生物物种都拥有这一系统，研究人员优先选择改造了来自化脓链球菌的Cas9酶(SpCas9)来改变高等生物的DNA，并已成为一系列高度通用的基因组修饰技术的基础。
要想扰乱成体动物中的基因，必须要利用一些载体将CRISPR-Cas9系统的关键元件导入到细胞中。由于不会引起人类疾病并已在欧洲获得临床监管机构的批准，腺相关病毒(AAV)被视为是最有前景的候选载体之一。然而，AAV微小的负载能力使得同时包装SpCas9酶和其他基因编辑必需的元件进入到单个病毒颗粒中成为一个挑战。

汉恒生物技术工程师运用CRISPR/Cas9基因敲除技术，将腺相关病毒与SaCas9结合，即AAV-SaCas9，可以实现高效在体基因敲除，也是最领先的在体基因敲除技术。并且可以根据动物靶器官，选择不同血清型的AAV是目前最有效的在体基因敲除技术。

研究发现 AAV 具有多种血清型，各种不同血清型的 AAV 载体的主要区别是衣壳蛋白不同，因此对不同的组织和细胞的转染效率存在差异。目前汉恒生物在包装腺相关病毒时有12 中不同的 AAV 血清型可供客户选择，建议客户针对不同组织器官选择相应血清型的 AAV 病毒，见表 1。

表1.12种不同血清型AAV对各组织器官细胞的亲和性

血清型	组织亲和性
AAV1	肌肉，心脏，骨骼肌（包括心肌），神经组织
AAV2	中枢神经，肌肉，肝脏，脑组织，眼，
AAV3	肌肉，肝脏，肺，眼
AAV4	中枢神经，肌肉，眼，脑
AAV5	肺，眼，中枢神经，关节滑膜，胰腺
AAV6	肺，心脏
AAV7	肌肉，肝脏
AAV8	肝脏，眼，中枢神经，肌肉
AAV9	心脏，肌肉，肺（肺泡），肝脏，中枢神经
DJ	肝脏，视网膜，肺，肾脏
DJ/8	肝脏，眼，中枢神经，肌肉
Rh10	肺, 心脏，肌肉，中枢神经，肝脏

AAV其他相关特色服务

1. 腺相关病毒AAV包装服务
2. AAV在体自噬流检测服务
3. AAV光遗传技术服务