- 询价
- 在体敲除AAV-saCas9包装
- 2025年07月14日
企业认证
相关产品推荐更多 >
万千商家帮你免费找货
0 人在求购买到急需产品
- 详细信息
- 询价记录
- 文献和实验
- 技术资料
- 提供商：
汉恒生物
在体敲除AAV-saCas9包装
最早在细菌中被发现，CRISPR-Cas9系统能够切割DNA，充当了对抗病毒感染的一个重要防御机制。尽管许多的微生物物种都拥有这一系统，研究人员优先选择改造了来自化脓链球菌的Cas9酶(SpCas9)来改变高等生物的DNA，并已成为一系列高度通用的基因组修饰技术的基础。
要想扰乱成体动物中的基因，必须要利用一些载体将CRISPR-Cas9系统的关键元件导入到细胞中。由于不会引起人类疾病并已在欧洲获得临床监管机构的批准，腺相关病毒(AAV)被视为是最有前景的候选载体之一。然而，AAV微小的负载能力使得同时包装SpCas9酶和其他基因编辑必需的元件进入到单个病毒颗粒中成为一个挑战。
汉恒生物技术工程师运用CRISPR/Cas9基因敲除技术，将腺相关病毒与SaCas9结合，即AAV-SaCas9，可以实现高效在体基因敲除，也是最领先的在体基因敲除技术。并且可以根据动物靶器官，选择不同血清型的AAV是目前最有效的在体基因敲除技术。
研究发现 AAV 具有多种血清型，各种不同血清型的 AAV 载体的主要区别是衣壳蛋白不同，因此对不同的组织和细胞的转染效率存在差异。目前汉恒生物在包装腺相关病毒时有12 中不同的 AAV 血清型可供客户选择，建议客户针对不同组织器官选择相应血清型的 AAV 病毒，见表 1。
表1.12种不同血清型AAV对各组织器官细胞的亲和性
| 血清型 | 组织亲和性 |
| AAV1 | 肌肉，心脏，骨骼肌（包括心肌），神经组织 |
| AAV2 | 中枢神经，肌肉，肝脏，脑组织，眼， |
| AAV3 | 肌肉，肝脏，肺，眼 |
| AAV4 | 中枢神经，肌肉，眼，脑 |
| AAV5 | 肺，眼，中枢神经，关节滑膜，胰腺 |
| AAV6 | 肺，心脏 |
| AAV7 | 肌肉，肝脏 |
| AAV8 | 肝脏，眼，中枢神经，肌肉 |
| AAV9 | 心脏，肌肉，肺（肺泡），肝脏，中枢神经 |
| DJ | 肝脏，视网膜，肺，肾脏 |
| DJ/8 | 肝脏，眼，中枢神经，肌肉 |
| Rh10 | 肺, 心脏，肌肉，中枢神经，肝脏 |
服务流程
AAV其他相关特色服务
1. 腺相关病毒AAV包装服务
2. AAV在体自噬流检测服务
3. AAV光遗传技术服务
风险提示：丁香通仅作为第三方平台，为商家信息发布提供平台空间。用户咨询产品时请注意保护个人信息及财产安全，合理判断，谨慎选购商品，商家和用户对交易行为负责。对于医疗器械类产品，请先查证核实企业经营资质和医疗器械产品注册证情况。
- 作者
- 内容
- 询问日期
文献和实验小鼠实验 AAV 载体包装能力有限性 大基因片段分两段用不同的载体分别进入体内，在体内进行同源重组 目的基因表达蛋白的轻链和重链放在不同载体上，在体内表内后也会自己重组 遗传毒性 肝细胞的自我更新增加 AAV 基因整合到小鼠体内基因组上的概率，AAV 基因组整合诱导小鼠肝细胞癌（HCC）的发生。
腺相关病毒（AAV）作为一种安全、持久、高效、高特异性的基因操作工具，在生物学特别是神经生物学领域中被广泛使用。许多新手对于 AAV 的使用往往是知其然而不知其所以然。这篇短文将以图文结合的形式争取让大家在最短的时间内全面了解这种病毒工具。 什么是 AAV？ 野生型 AAV 是一种复制缺陷型微小病毒，需要腺病毒或疱疹病毒帮助其在体内复制扩增。而我们做实验用的是不需要辅助病毒的重组 AAV 病毒（rAAV）。将目的基因的 CDS 区序列或者 RNAi 干扰序列插入 rAAV 表达质粒中，包装
实验设计示意图 实验结果 AAV-LK03 的高效转导：在体外实验中，AAV-LK03 是人类足细胞的高效转导剂。 功能恢复：AAV-LK03 介导的足细胞蛋白在突变人类足细胞中实现了功能恢复。 预防性策略的效果：在诱导型 Podocin 敲除小鼠模型中，AAV 治疗组小鼠的尿白蛋白/肌酐比（ACR）、血清肌酐和尿素水平显著降低，血清白蛋白水平有所升高。肾组织显示出较少的肾小球硬化和间质纤维化，与生理盐水组相比，AAV 治疗组的肾小球足突结构较为正常。 治疗性策略的效果：在诱导型突变 Podocin
技术资料暂无技术资料 索取技术资料
