腺相关病毒（Adeno-Associated Viral Vector，AAV）属于微小病毒科( parvovirus)，为无包膜的单链线状 DNA 病毒。AAV 的基因组约 4700bp，包括上下游两个开放读码框架(ORF)，位于分别由 145 个核苷酸组成的 2 个反向末端重复序列(ITR)之间。 由于腺相关病毒具有宿主范围广、安全性高、免疫原性低、表达稳定和物理性质稳定等优点，已被广泛地应用于基础研究和临床试验中，并且腺相关病毒载体已成为世界上最常用的基因治疗载体之一。

AAV病毒特点：
1. 安全性高：AAV不参与任何疾病的发生，已经用于临床疾病的治疗。
2. 表达周期九：AAV免疫原性低，基因可持续表达半年以上。
3. 高效，用于动物活体水平感染：AAV滴度高达10¹³vg/ml以上，在体组织感染能力强。

汉恒生物提供腺相关病毒服务：

1、常规基因的过表达和干扰定制

2、组织特异性启动子系列AAV

3、CRISPR/Cas9 AAV

4、光遗传、化学遗传、钙指示剂、跨血脑屏障AAV、逆行示踪AAV

5、组织特异性DIO AAV、Cre重组酶

6、circRNA/LncRNA/miRNA过表达和干扰定制

汉恒生物AAV血清型推荐：

注射部位	推荐血清型	注射方式
心脏	AAV9	原位多点注射（局部）
		尾静脉注射（系统性）
肝脏	AAV8/AAV9	尾静脉注射
全脑（跨血脑屏障）	AAV-BBB	尾静脉注射
大脑（局部）	AAV9/AAV2/AAV5	立体定位注射
逆行示踪	AAV-Retro	局部注射
脊髓	AAV5/AAV1/AAV9	鞘内注射
脂肪	AAV9	腹内脂肪-腹腔注射
		皮下脂肪-原为注射
骨骼肌	AAV9	原位多点注射
眼睛	AAV2	玻璃体腔注射
	AAV-DJ	视网膜下腔注射
肺脏	AAV6	无创气管注射/滴鼻
肾脏	AAV2/AAV9	肾脏肾盂原位注射/尾静脉注射
肠道	AAV1/AAV5	灌肠/腹腔注射
血管（内皮为主）	AAV1/AAV5	腹主动脉局部感染
胰腺	AAV8	腹腔注射/尾静脉注射

特异性启动子：

组织	启动子名称	启动子特性
神经	hSyn	神经元特异性启动子
	mecp2	较短的神经元特异性启动子
	c-fos	兴奋神经元启动子
	CaMKllα	前脑谷氨酸能神经元特异性启动子
	TUBA1A (Tα1)	早期神经元特异性启动子
	hVGAT	GABA能神经元/中间神经元特异性启动子
	TH	多巴胺神经元特异性表达启动子
	gfaABC1D (minimal GFAP)	星形胶质细胞特异性启动子
	CD68	活化状态的小胶质细胞特异性启动子
	ibal	活化和静息状态的小胶质细胞特异性启动子
	CNP	少突胶质细胞或施万细胞特异性启动子
	MBP	少突胶质细胞特异性启动子
	Pdgfra	少突胶质前体细胞特异性启动子
	Pirt	感觉神经元特异性启动子
心脏	cTNT	心肌细胞特异性启动子
	POSTN	心肌成纤维细胞特异性启动子
肌肉	MHCK7	肌肉特异性启动子
	SM22a	平滑肌特异性启动子
	ACTA1 (synthesized Spc5-12)	肌细胞特异性启动子
肺	SP-C (SFTPC)	肺上皮细胞特异性启动子
肝脏	TBG	肝脏特异性启动子
肾脏	nphs1	肾脏足细胞特异性启动子
	nphs2	肾脏足细胞特异性启动子
	Ksp-cadherin	肾小管上皮细胞特异性启动子
胰腺	padx1（pdx1）	胰腺特异性启动子
	Insulin2	胰腺特异性启动子
脂肪	FABP4 (aP2)	脂肪细胞特异性启动子
内皮	TIE	内皮细胞特异性启动子
视网膜	rpe65	视网膜特异性启动子
前列腺	DD3	前列腺癌细胞特异性启动子
皮肤	Keratin14（K14）	皮肤表皮细胞特异性启动子
巨噬细胞	F4/80	巨噬细胞特异性启动子

汉恒生物特异性AAV血清型：

血清型名称	对应特异性细胞
AAV-shH10	视网膜穆勒细胞
AAV-Vec	内皮细胞
AAV-MG	小胶质细胞
AAV-br1	脑血管内皮细胞
AAV-anc80L	视网膜/内耳
AAV-GL	视网膜
AAV-NN	视网膜
AAV-capB10	脑部

特异性启动子和血清型持续更新中，详情可咨询汉恒工程师。


汉恒AAV应用案例：

AAV应用于神经



AAV应用于肝脏


AAV应用于心血管

AAV应用于肌肉


AAV应用于肠道


AAV应用于脂肪


AAV感染实例：