腺相关病毒包装

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腺相关病毒（AAV）

腺相关病毒载体
腺相关病毒（AAV）是一种复制缺陷型细小病毒，其增殖复制需要腺病毒或疱疹病毒的辅助。由于其安全性好、宿主细胞范围广(分裂和非分裂细胞)、免疫源性低，在体内表达外源基因时间长等特点，这些特点使重组AAV成为用于基因转移和基因治疗的一个非常有吸引力的工具载体。迄今为止，许多临床试验使用腺相关病毒载体进行基因治疗，包括CFTR，Hemophilia B， Arthritis 和 Parkinson's diseas，临床I期和II期试验都获得理想的结果。AAV病毒具有明显的组织噬性，如：
AAV1载体：明显的骨骼肌嗜性（包括心肌），神经组织也可以感染；
AAV2载体：泛嗜性；最早应用的AAV载体。有效转导肌肉，肝脏，脑组织，对于视网膜的转导效率和表达水平良好
AAV5载体：视网膜、神经系统、关节滑膜嗜性、肺；
AAV8载体：明显肝嗜性，视网膜、神经组织也可以感染；
AAV9载体：心肌嗜性，可穿过血脑屏障；
AAV-DJ：广谱性侵染各种细胞，可做细胞实验
免疫反应：先存免疫（如AAV2）、反复给药引起针对AAV的免疫反应。

腺相关病毒用于基因传递和表达的优势

1) 宿主细胞范围广
腺相关病毒可以感染广泛的哺乳动物细胞并且以成功应用于人源和非人源蛋白的表达，宿主细胞活跃的分裂不是感染的必要条件，重组腺相关病毒能感染分裂期和非分裂期细胞。

2) 长期的基因表达能力
重组AAV能保存于人类宿主细胞中，保持长期的基因转录表达能力，对于终末分化的细胞这个优点特别明显。

3) 低免疫原性
与已获得临床应用的腺病毒载体相比，AAV在注射后引起的免疫反应是微弱并且短暂的。

4) 良好的扩散性能
AAV的病毒粒径只有腺病毒的1/5，慢病毒的1/4，体积上相差数十倍到100倍，所以AAV的扩散性远高于这两种病毒。

5) 较高的生物安全级别
AAV是天然缺陷型病毒（生产性感染依赖于几个额外的反式因子），并且目前还没有发现它和任何的人类疾病有关联。在AAV Helper-Free System中，AAV反向重复（ITR）序列和rep/cap基因分别位于缺少共同序列的单独的质粒上，以阻止生产出重组野生型病毒。这样特征赋予了作为病毒来源的基因传递和表达系统的AAV Helper-Free System一个较高的生物安全级别。

病毒包装及感染示意图：