AAV 在眼科中的应用
派真生物
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遗传性眼病是一类由于基因缺陷而导致的疾病，目前已报道大约有 200 种遗传性眼病和超过 400 种具有眼部表现的系统性疾 病。遗传性眼病引起的视觉功能丧失通常很难通过传统的手术、激光治疗和局部药物治疗来治愈。基因治疗已成为治疗这类疾 病最重要的手段。腺相关病毒（AAV）由于具有安全性好、免疫原性低、表达时间长、有多种组织和细胞特异性血清型可选 择、高稳定性等优势，已被广泛应用于眼科疾病基因治疗。首款获批上市的遗传性视网膜疾病基因治疗药物 Luxturna（约 85 万 美元/剂）采用了 AAV2 作为递送载体。派真生物能为您提供从研究至 GMP 级别的多种 AAV 血清型载体，助力眼科疾病基因治疗。
AAV 眼科基因治疗策略
1、基因替代（Gene Replacement）：
原理：将功能正常的目的基因的 CDS 序列由 AAV 转导到细胞内，并在载体上启动子的作用下转录表达
应用场景：隐性单基因疾病
应用案例精选
适应症：
病毒载体：
注射方式：视网膜下注射，1.5×10^11 vg/眼，0.3 ml
