慢病毒载体介导的RNAi（RNAi靶点构建；不单独提供） 慢

【原创】采用GenEscort™ 转染试剂实施RNA干扰（RNAi）实验进行肿瘤的基因治疗研究

以FAK为靶点的RNA干扰的黑色素瘤基因治疗 RNA 干扰（RNA interference, RNAi）是由双链RNA 介导的序列特异性的转录后基因沉默现象。它通过识别与之序列相同的mRNA 来使特定基因在转录后水平被降解。RNAi 技术具有高的基因沉默效率和特异性, 为基因治疗等研究领域提供了一个新的研究手段。黏着斑激酶（FAK）是一种定位于黏着斑的非受体型酪氨酸激酶，参与调控细胞的运动和增殖等生命功能。FAK 在肿瘤的生成和恶化过程中起重要作用，在多种肿瘤细胞系中均观察到了FAK

基因递送的多面手：慢病毒载体

目前慢病毒载体主要应用在以下几个方面： 细胞基因治疗（截止目前，已上市的 CAR-T 产品有 9 款采用了慢病毒载体递送 CAR 基因） 基因表达调控（过表达、RNA 干扰研究等） 基因编辑（CRlSPR/Cas9 gRNA 文库筛选、基因敲除、敲入、点突变、基因激活/抑制） 稳转细胞株构建 活体细胞成像追踪 转基因动物 图 1 慢病毒载体的主要应用方向   应用案例   案例 1：用慢病毒载体进行基因过表达，构建稳转细胞株，研究葡萄糖激酶在前列腺癌（PCa）中的作用[1] 细胞

RNAi技术专题之：体外转录合成双链RNA

相关。有趣的是，该实验还表明这些规则同样适用于DNA介导的RNAi（DNA-based RNAi.）实验。此外，Amarzguioui等发现正义链5’与3’端的前3个碱基中A/U含量不对称(3’端含量应高一些)和A6对siRNA 的活性亦影响很大。根据上述结果，可以初步绘制出一个高效siRNA序列结构的精细与简略示意图。现已知道siRNA的反义链决定着靶位点识别，那么在不影响siRNA作用功效的前提下，是否可以对其正义链碱基作适当更改或修饰呢？Amarzguioui等研究siRNA不同部位对碱基