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- 2026年02月10日
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伊莱博生物科技（上海）有限公司
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单碱基编辑
一、技术定义与核心突破
单碱基编辑是一种基于CRISPR系统的精准基因编辑技术，可在不诱导DNA双链断裂（DSB）的前提下，直接实现基因组中单个碱基的定向转换。其核心突破在于规避了传统CRISPR-Cas9依赖的DSB修复路径（如易出错的NHEJ），显著提升编辑安全性与精确度。
生物学意义：58%的人类遗传性疾病由单碱基突变（SNVs）引起，该技术为这类疾病提供了革命性治疗策略。
二、分子机制与核心组件
1. 编辑原理
单碱基编辑通过融合催化失活的Cas9蛋白（dCas9或切口酶nCas9）与碱基脱氨酶，形成复合物实现对目标碱基的定向修改：
- 脱氨反应：脱氨酶将特定碱基转化为中间产物（如胞嘧啶→尿嘧啶，腺嘌呤→次黄嘌呤）。
- 细胞修复：DNA修复机制将中间产物转化为目标碱基（如尿嘧啶→胸腺嘧啶，次黄嘌呤→鸟嘌呤）。
2. 编辑流程
3. 编辑窗口
- 受sgRNA与PAM序列限制，有效编辑窗口通常为4-8个碱基（窗口位置因编辑器类型而异）。
- 染色质结构（如异染色质区）可能降低编辑效率。
三、编辑器类型与技术演进
1. 主流编辑器分类
| 类型 | 脱氨酶 | 碱基转换 | 技术里程碑 | 优化策略 |
|---|---|---|---|---|
| 胞嘧啶碱基编辑器（CBE） | APOBEC1/CDA/AID | C→T / G→A | 2016年David Liu团队开发（BE1-BE4） | 融合UGI抑制尿嘧啶糖基化酶 |
| 腺嘌呤碱基编辑器（ABE） | TadA+ | A→G / T→C | 2017年David Liu团队开发 | 工程化TadA*7.10高活性变体 |
| 鸟嘌呤碱基编辑器（GBE） | 胞嘧啶脱氨酶+UNG | C→G / G→C | 2021年Zhao等开发 | 联合糖基化酶促C→G转换 |
| 先导编辑器（PE） | 逆转录酶+切口酶nCas9 | 多碱基编辑 | 2019年Anzalone等开发 | pegRNA设计优化编辑范围 |
2. 关键创新
- 编辑效率提升：
- 引入UNG抑制蛋白（如UGI），阻止尿嘧啶被错误修复，使CBE效率提高3倍。
- 双AAV载体递送系统解决大片段编辑器包装难题（如PE系统>6kb）。
- 脱靶控制：
- 高保真Cas9变体（HypaCas9）降低非特异性结合。
- RNA脱靶抑制剂（如SECURE-BE）阻断编辑器与游离RNA结合。
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文献和实验北大伊成器团队 Nature Method 发文，揭示单碱基编辑脱靶风险！
伤害。 近年来，人类基因编辑的「工具包」不断被丰富，除了不同版本的 CRISPR 之外，以哈佛大学刘如谦教授为首的团队，开发出了更加精准的单碱基编辑「神器」，为基因编辑带了更多的可能。 但新的工具也带来了新的问题，那就是它们足够安全吗？ 图片来源：Nature Method 2021 年 6 月 8 号，北京大学合成与功能生物分子中心伊成器带领团队，在 Nature 子刊 Nature Method 上刊登了题为 Detect-seq reveals out-of-protospacer editing
8.14 Nature子刊中科院利用单碱基编辑器首次在猪上实现多位点单碱基编辑
① 中科院学者 Nature 子刊利用单碱基编辑器首次在猪上实现多位点单碱基编辑单碱基编辑是近年才出现的新基因编辑系统，被认为是基因编辑技术 3.0 版本。单碱基编辑器出现以后，很快被广泛地运用于动物、植物和人细胞的基因编辑。但是，以往的研究主要集中在单位点的碱基突变。而人类遗传性疾病以及动物遗传性状改变往往涉及到多个位点的单碱基突变，因此，对基因组的多个位点进行单碱基编辑才更有可能培育出能够模拟人遗传性疾病的大动物模型和拥有优良遗传性状的畜禽新品系。中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学
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