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- 2026年02月06日
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反义寡核苷酸（ASO）
ASO具有广泛的应用，在阻断mRNA翻译、沉默靶miRNA、核酸酶H介导降解、外显子跳跃、竞争性抑制miRNA等领域均有较好的表现，其中靶向核酸酶H介导的降解目前表现效果最佳。
ASO目前常做的修饰为：全链硫代，两端各3-5个碱基为特殊修饰碱基（2-OME、2-MOE、LNA），其余为DNA碱基。动物体内使用的ASO一般还会在末端另外价修饰（Chol、GalNAc）以促进ASO进入细胞或者提高ASO在体内的器官或组织靶向性。
河马生物科技为您提供ASO相关合成产品并为您提供其他复杂修饰，设计或订购请联系陆先生（18616745623）。
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文献和实验1、引物设计由美国Perkin-elmer公司合成，引物末端标记有生物素（1）扩增体系10×PCR buffer 5μlPCR引物 10μl4×dNTP 10μlTaq polymerase 0.25μlDNA模板 10μlD、W 14.75μ
PCR － SSO （ ASO ）探针法 1 ）常规提取 DNA 参见 RFLP 法 2 ） PCR 扩增 参见 PCR-RFLP 法 3 ）斑点杂交 1． 将 5 ～ 20 μ l 扩增产物，加变性液 100 ～ 200 μ l 室温处理 5 ～
Sci Transl Med：治疗 Angelman 综合征，反义寡核苷酸疗法展现积极效果
Angelman 综合征是由于母系基因组中 UBE3A 基因的缺陷或功能突变导致的，而父系基因组中的 UBE3A 基因则被非编码 RNA UBE3A-AS 转录本所抑制。UBE3A-AS 转录本是一个非编码 RNA，会抑制父系基因组中 UBE3A 基因表达。因此可以通过针对 UBE3A-AS 的转录起始区域进行干预，以恢复父亲基因组中 UBE3A 基因的表达。 在这篇题目为：An ASO therapy for Angelman syndrome that targets
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