
临床级AAV病毒包装
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- 临床级别、AAV病毒
- 全国
- 2025年07月08日
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- 服务名称:
临床级AAV病毒包装
- 提供商:
维诺赛生物
- 规格:
1×10^13vg/mL,1mL
维诺赛生物的腺相关病毒血清型种类齐全,可提供AAV1、AAV2、AAV3、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAV9、AAV-DJ共10种血清型,而且还可以包装单链AAV(ssAAV)和双链AAV(scAAV)。
维诺赛生物的腺相关病毒载体有CMV、mCMV、CAG、PGK、UbC、EF1a、GFAP等多种启动子可供选择;而且还有ZsGreen、tdTomato、mCherry等多种荧光标记蛋白可供选择;同时可以提供诱导型AAV病毒的包装,如Tet-On系统等。
维诺赛生物还可提供临床级AAV病毒包装服务,其病毒检测指标完全符合欧盟基因治疗标准,其病毒滴度可以达到1014vg/ml。
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文献和实验2 作为递送载体。派真生物能为您提供从研究至 GMP 级别的多种 AAV 血清型载体,助力眼科疾病基因治疗。 AAV 眼科基因治疗策略 1、基因替代(Gene Replacement): 原理:将功能正常的目的基因的 CDS 序列由 AAV 转导到细胞内,并在载体上启动子的作用下转录表达 应用场景:隐性单基因疾病 应用案例精选 适应症:双等位基因 RPE65 突变相关视网膜营养不良 病毒载体:AAV2-hRPE65v2 注射方式:视网膜下注射,1.5×10^11 vg/ 眼,0.3 ml
1、研究中该如何选择 AAV 血清型和剂量? 您可以在我们的血清型选择指南中找到所有血清型和组织趋向性的介绍。 2、重组 AAV 是复制缺陷的吗? 对于野生型 AAV,如果没有辅助病毒(如腺病毒)的存在,其复制效率极低。对于现在生产的重组 AAV,复制和衣壳基因是在 Rep/Cap 质粒中提供的。只有 AAV 基因组的两个 ITR(倒置末端重复序列)被保留并包装成病毒颗粒,而所需的腺病毒基因要么是由腺病毒提供的,要么是由另一个质粒提供的。理论上,重组 AAV 是不可能复制的。 3、AAV
9、AAVrh.10 肝脏去靶向需求:AAV2i8、MyoAAV 变体 3、临床转化研究 已进入临床:AAV2i8(肝脏去靶向) 工业界验证:Tenaya TN 系列 传统可靠:AAV6、AAV9 4、人源细胞/组织研究 人心肌细胞转导:TN1、AAV.KK04 人心脏类器官组织:AAV9 定向进化变体 心脏研究中 AAV 的应用案例 : 01 心肌靶向 AAV 的肝脏泄露问题 2024 年 5 月,北京大学郭宇轩研究员团队在 Circulation 杂志上发表题为「MicroRNA-122
技术资料暂无技术资料 索取技术资料




