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- 2026年01月04日
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上海达为科生物科技有限公司
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诱导多能干细胞
1. 定义与核心特性
诱导多能干细胞（iPSCs）是通过基因重编程技术将已分化的体细胞（如皮肤或血细胞）逆转为胚胎干细胞样状态的细胞。它们具有两大核心特性：
- 自我更新能力：可在体外无限增殖。
- 多向分化潜能：能分化为几乎所有体细胞类型，包括神经细胞、心肌细胞、肝细胞等。
2. 技术原理与发现历程
- 关键突破：2006年日本科学家山中伸弥团队首次通过导入4个转录因子（Oct4、Sox2、Klf4、c-Myc）将小鼠成纤维细胞重编程为iPSCs，该成果获2012年诺贝尔生理学或医学奖。
- 优化方向：后续研究尝试减少转录因子数量、使用蛋白或小分子化合物替代基因导入，以提高安全性及效率。
3. 核心优势
- 避免伦理争议：无需破坏胚胎，规避了胚胎干细胞的伦理问题。
- 个体化治疗潜力：源于患者自身细胞，可降低免疫排斥风险。
- 来源广泛：皮肤、血液等体细胞均可作为原料。
4. 应用领域
- 疾病模型与药物研发：
- 构建遗传病（如阿尔茨海默病、帕金森病）和退行性疾病的体外模型，用于机制研究和药物筛选。
- 在肿瘤研究中模拟肝癌、肺癌等疾病进展。
- 再生医学：
- 分化为功能性细胞（如胰岛细胞治疗糖尿病、多巴胺能神经元治疗帕金森病）。
- 组织工程中修复受损器官。
- 癌症疫苗开发：利用iPSCs的全细胞表位异质性设计广谱肿瘤疫苗。
5. 挑战与局限性
- 安全性问题：
- 致瘤风险：重编程基因c-Myc可能致癌，且未完全分化的细胞易形成畸胎瘤。
- 技术瓶颈：
- 重编程效率低（通常＜1%）。
- 疾病模型与真实病理存在差异（如基因表达谱不完全匹配）。
- 临床应用障碍：
- 规模化培养成本高，质量控制难度大。
- 长期安全性和疗效需进一步验证。
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