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基因敲入模型
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赛业生物
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文献和实验(11): 1413‒1429] 研究人员发现，很多 AAV 变体（如 AAV-PHP.eB）虽然在小鼠中表现优异，但是无法应用到灵长类动物等大型动物模型。这种物 种差异性严重限制了在小鼠中筛选得到的 AAV 变体向临床应用的转化。因此，直接在与人更近的非人灵长类体内做定向进化 筛选，成了提高临床可转化性的关键路径。 AAV9P801 是 Voyager Therapeutics 通过 TRACER™（Translationally Optimized Capsid Evolution
本文由丁香园站友 freelane 转载，点此查看详情 近日来自洛克菲勒大学和斯克斯普斯研究所的科学家们成功地构建出了第一个人源化丙型肝炎遗传工程小鼠模型，这一研究成果将推动研究人员研发出用于人类身上的丙肝疫苗。相关研究论文在线发表在6月9日的《自然》（Nature）杂志上。 由于丙型肝炎病毒仅感染黑猩猩和人类，因此长期以来科学家们都无法在小型动物模型上开展病毒生命周期及相关治疗性研究。新型小鼠模型是人类构建的第一个具有完全功能性免疫系统的小鼠模型。 “新型的人源化
& Disease》发表了一篇研究，通过全基因组CRISPR筛选首次系统阐明抗菌肽DEFB1是肺腺癌新型致癌驱动因子，其高表达预示患者预后不良。机制上，DEFB1通过结合膜蛋白PPL解除其对EMT的抑制，促进肿瘤增殖侵袭；同时结合MIF蛋白诱导巨噬细胞向M2型极化，形成免疫抑制微环境。团队开发的DEFB1单克隆抗体mAb-5可在患者类器官、裸鼠移植瘤及人源化Kras自发肺癌模型中显著抑制肿瘤生长并延长生存期，且安全性良好，为肺腺癌靶向治疗开辟了新方向。 06
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