AAV病毒包装(CDS过表达)

AAV 在眼科中的应用

2 作为递送载体。派真生物能为您提供从研究至 GMP 级别的多种 AAV 血清型载体，助力眼科疾病基因治疗。     AAV 眼科基因治疗策略 1、基因替代（Gene Replacement）： 原理：将功能正常的目的基因的 CDS 序列由 AAV 转导到细胞内，并在载体上启动子的作用下转录表达 应用场景：隐性单基因疾病 应用案例精选 适应症：双等位基因 RPE65 突变相关视网膜营养不良  病毒载体：AAV2-hRPE65v2  注射方式：视网膜下注射，1.5×10^11 vg/ 眼，0.3 ml

腺相关病毒（AAV）技术快速入门

腺相关病毒（AAV）作为一种安全、持久、高效、高特异性的基因操作工具，在生物学特别是神经生物学领域中被广泛使用。许多新手对于 AAV 的使用往往是知其然而不知其所以然。这篇短文将以图文结合的形式争取让大家在最短的时间内全面了解这种病毒工具。   什么是 AAV？ 野生型 AAV 是一种复制缺陷型微小病毒，需要腺病毒或疱疹病毒帮助其在体内复制扩增。而我们做实验用的是不需要辅助病毒的重组 AAV 病毒（rAAV）。将目的基因的 CDS 区序列或者 RNAi 干扰序列插入 rAAV 表达质粒中，包装

AAV 在肺部研究中的应用

过抑制小鼠 SERPINB10 基因表达。发现屋 尘螨 HDM 诱导的气道炎症和 Th2 反应有所 缓解，HDM 诱导的 Th2 细胞因子分泌和 HDM 特异性 IgE 水平显著降低，且诱导了 Th2 的凋亡增加。 血清型：AAV6 注射方式：气管内注射 病毒滴度：6.32x1012 vp/ml 30 μl 靶向部位：肺 动物模型：6-8 周龄 C57BL/6J 雌性小鼠   2019 年 2 月，上海交通大学医学院附属上 海总医院重症医学科在 Cell Death and Disease 上发是表