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- 2026年02月07日
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赛业生物
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基因治疗模式动物及病毒包装服务
基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。在过去的几十年里，基因治疗在治疗遗传性疾病方面取得了重大进展。以基因组学或蛋白组学的方式找到致病基因，再结合细胞水平或动物水平验证，用这种模式产出的高质量文章层出不穷。
赛业生物过去十年来，已为数百课题组提供了数百种用以验证基因治疗疗法的基因编辑模式动物和病毒包装服务。截至2020年底，赛业产品和服务引用文献总数达到4750篇，IF合计达20854，文献被引用次数累计25043次，其中不乏Nature、Cell、Science等知名期刊。赛业生物以助力基因治疗的临床转化为目标，深耕基因治疗研究领域，可为您提供用于实验验证的基因编辑动物模型和病毒包装服务，助您发表建设性高分文章，为基因治疗研究及临床转化添砖加瓦。如需订购，欢迎拨打400-680-8038或点击在线询价或邮件至info@cyagen.com咨询。
基因治疗有哪些思路呢？总体而言，可以分为以下四种：基因增强，基因沉默，基因编辑和基因自杀（基因自杀主要用于溶瘤病毒消灭肿瘤细胞，这里不作阐述）。
四种基因治疗研究思路
基因治疗研究思路一：基因增强
如果是由于基因发生突变或重要片段缺失引起的基因功能丢失而造成的疾病，采用的策略就是基因增强（gene augmentation therapy），即将具有正常功能的基因通过载体导入到疾病组织或器官，通过补充正常基因表达产物来恢复组织和器官的功能。
关于这类疾病的典型成功案例就是脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy，SMA）的治疗，SMA是由于SMN1基因发生突变失去正常功能蛋白的表达而造成的，因此，正常SMN1基因的导入便是最容易想到的治疗方法。好在SMN1基因的cDNA不算很长，能够装载在AAV9载体中，因此2019年针对SMA的基因疗法获得了FDA的批准上市，虽然价格昂贵，但治疗效果目前还是十分理想的。目前，该策略主要用于递送功能蛋白（缺啥补啥），生长因子（迂回包抄），细胞因子以及自噬激活（加速消灭异常蛋白）相关基因。
如果突变的基因太大，载体无法容纳，那该怎么办呢？这个时候采取的方案就是可变剪切了。该方法在杜氏肌营养不良症的治疗上大获成功，科学家们利用反义核苷酸（ASO）直接干扰蛋白mRNA的翻译，让突变的外显子无法翻译，从而避免了无义和移码突变造成的蛋白功能丧失。
基因治疗研究思路二：基因沉默
如果疾病的发生是由于基因发生了显性突变，即基因获得了不该有的功能，造成了细胞或者组织器官的功能障碍，那我们要做的就是抑制该突变或者非正常基因的功能，这种方法被称为基因沉默（gene silencing therapy），这里最典型的例子就是肿瘤细胞的癌基因突变发生组成型表达，这就需要通过基因治疗的方式抑制致病基因的功能和表达。很多显性多聚谷氨酸病如亨廷顿病，脊髓小脑的共济失调（spinocerebellar ataxia，SCA）等目前也进行了多项RNAi疗法希望能够降低毒性蛋白的表达。当然前文所提到的ASO也有基因沉默的功能，但总体而言使用siRNA，shRNA和miRNA的方法具有更强的表达抑制作用，效用时间也更长。
多聚瓜氨酸病是潜在可用基因沉默方式治疗的疾病
基因治疗研究思路三：基因编辑
基因编辑技术在基因治疗中的应用与CRISPR/Cas9技术的发展密不可分。在该技术的加持下，基因编辑时间大大缩短，成本极大降低，难度急剧下降。该技术在基因治疗中应用范围非常广泛，无论是隐性疾病还是显性疾病，无论治病基因是长是短，无论是离体还是在体，理论上都可以用基因编辑的方式解决。基因编辑又可以细分为四种策略：
基因治疗的发展给罕见病的治疗带来了希望。不过真正在人身上的治疗开始之前，需要有大量的临床前科研工作为其奠定基础。其中就包括了载体的选择，治疗策略的确定等。目前如果是体内的基因治疗，腺相关病毒无疑占据着统治地位。
不同类型的疾病在临床前的动物研究中关于模型的选择也有着不同的考量。对于基因缺失或者失活，最适合的当然是基因同样发生相应突变的点突变或者人源化小鼠，不过基因敲除或者条件性敲除（KO/CKO）的小鼠也有不小的研究价值，这是因为小鼠中点突变可能不会引起和人类一样的基因功能完全丧失，可能需要通过敲除才能获得相关的疾病表型。
对于显性遗传病而言，点突变或者过表达的小鼠则成为了研究的主角。同样的，点突变如果能造成小鼠的疾病表型当然更好，但是如果没有表型或者表型不明显，过表达则也是不错的选择，这点在AD的研究中尤为明显，即便现在基因编辑技术十分便利，但在AD研究中占据主导的仍然是过表达小鼠。
赛业生物不仅在基因编辑动物模型领域有深厚的技术积累，更是在细胞生物学领域深耕15年，可为您提供体内动物模型验证和体外细胞实验验证一站式服务，包括基因治疗研究常用的动物模型定制到治疗性病毒包装注射一站式服务，更有专业高效的科学家团队可为您提供深度的技术支持， 如有需要，欢迎拨打400-680-8038与我们联系。
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