基因治疗途径

基因治疗途径

 

    基因 转移治疗疾病的途径有两大类：一类为体内治疗(in vivo)，即将带有遗传物质的图11-1  基因转移in vivo途径示意图病毒、脂质体或裸露DNA直接注射到组织器官或血管内，或通过口服、喷雾等方式将遗传物质导人到试验个体内。另一类是经体外至体内的治疗(ex-vivo)，是将试验对象的细胞取出，体外培养导人基因，而后将这些经过遗传修饰的细胞重新输回试验个体内。ex vivo的方法安全，而且效果较易控制，但步骤多，技术复杂。in vivo方法操作简便，容易推广，但存在转导效率低、疗效短及安全性等问题。in vivo是基因治疗研究的发展方向，只有in vivo基因转移方法成熟了，基因治疗才能真正走向临床应用。

基因转移in vivo途径示意图