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CRISPR-Cas9技术优势:
效率高:可精确编辑基因组,敲除效率高
周期短:CRISPR-Cas9系统的构建和使用极为方便,极大降低了实验难度,缩短实验周期
广谱性:无基因细胞及物种限制
多重编辑能力:可实现多个靶位点同时进行基因打靶
功能丰富:可实现敲除、插入、SNP构建等多种目的。
和序生物使用电转染方法,在多种原代细胞和细胞系中高效导入CAS9-sgRNA复合体,实现精确编辑,有效避免载体编辑所导致的脱靶效率高的缺陷。
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文献和实验诺奖得主 Science 发文:基因编辑诞生 10 年,未来将如何改变世界?
所 David Liu 实验室在传统的 CRISPR/Cas9 基础上优化的精准基因编辑系统。Prime editing 由两部分组成,一是 nCas9 和改造的逆转录酶融合构成的效应蛋白 ——Cas9-逆转录酶,其二是工程编辑向导 RNA (prime editing guide RNA, pegRNA) 。后者既可以将 nCas9 引导到目标位点,又可以作为包含逆转录酶所需编辑的模板。这种方法可用于纠正人类细胞中与 hunter 综合征相关的大型序列倒置,效率高达 9%,且没有检测到的脱靶插入
为: 此外,IDLV 可在分裂细胞中瞬时表达,非分裂细胞中稳定表达;并且可与任何慢病毒载体配套使用,产生非整合型的慢病毒。 IDLV 的应用场景 IDLV 在应用中有什么优势呢?适用于哪些研究呢? IDLV-CRISPR / Cas9高精准地进行基因编辑 CRISPR / Cas9 是基因组编辑领域的明星技术,目前慢病毒载体(LV)是递送 CRISPR / Cas9 组分的重要手段,LV 可容纳大的 DNA 载荷并有效转导分裂和非分裂细胞,适用于绝大多数的科学研究。然而,持续表达的 CRISPR / Cas9
里程碑!首次使用 CRISPR 编辑 T 细胞个性化治疗癌症,Nature 公布人体临床试验结果
了不起的贡献,并创造出许多喜人的临床进展。 2022 年 11 月 10 日,美国加州大学及一家免疫肿瘤疗法公司的研究人员在顶尖学术期刊 Nature 以加速预览的形式报道了一项癌症治疗领域的新突破:利用 CRISPR/Cas9 基因编辑技术改造 T 细胞,使其能特异性识别癌细胞并发动集中攻击,并开展了首次人体临床试验。 同时,该疗法有可能使正常细胞不受伤害,并显著地提高免疫治疗的有效性,或为治疗难治性癌症开辟一条新途径! 图 1:来源 Nature 研究方法和内容 在这项振奋
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