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- 2026年01月06日
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特异性腺相关病毒
研究发现腺相关病毒（AAV）具有多种血清型，各种不同血清型的 AAV 载体的主要区别是衣壳蛋白不同，因此对不同的组织和细胞的转染效率存在差异。
组织特异性启动子又称为器官特异性启动子。在这类启动子的作用下，基因的表达往往只限于某些特定的组织或器官，同时表现出发育调节等特性。从而克服了组成型启动子启动的外源基因在受体中非特异、持续、高效表达所造成的浪费，增加基因调控的效果。
因此，针对不同的组织器官选择合适的血清型搭配特异性启动子，可进行靶向高效感染。
汉恒AAV血清型及注射方式推荐：
| 注射部位 | 推荐血清型 | 注射方式 |
| 心脏 | AAV9 | 原位多点注射（局部 |
| 尾静脉注射（系统性） | ||
| 肝脏 | AAV8/AAV9 | 尾静脉注射 |
| 全脑（跨血脑屏障） | AAV-BBB | 尾静脉注射 |
| 大脑（局部） | AAV9/AAV2/AAV5 | 立体定位注射 |
| 逆行示踪 | AAV-Retro | 局部注射 |
| 脊髓 | AAV5/AAV1/AAV9 | 鞘内注射 |
| 脂肪 | AAV9 | 腹内脂肪-腹腔注射 |
| 皮下脂肪-原为注射 | ||
| 骨骼肌 | AAV9 | 原位多点注射 |
| 眼睛 | AAV2 | 玻璃体腔注射 |
| AAV-DJ | 视网膜下腔注射 | |
| 肺脏 | AAV6 | 无创气管注射/滴鼻 |
| 肾脏 | AAV2/AAV9 | 肾脏肾盂原位注射/尾静脉注射 |
| 肠道 | AAV1/AAV5 | 灌肠/腹腔注射 |
| 血管（内皮为主） | AAV1/AAV5 | 腹主动脉局部感染 |
| 胰腺 | AAV8 | 腹腔注射/尾静脉注射 |
特异性启动子
| 组织 | 启动子名称 | 启动子特性 |
| 神经 | hSyn | 神经元特异性启动子 |
| mecp2 | 较短的神经元特异性启动子 | |
| c-fos | 兴奋神经元启动子 | |
| CaMKllα | 前脑谷氨酸能神经元特异性启动子 | |
| Nms | 神经前体细胞特异性启动子 | |
| TUBA1A (Tα1) | 早期神经元特异性启动子 | |
| hVGAT | GABA能神经元/中间神经元特异性启动子 | |
| TH | 多巴胺神经元特异性表达启动子 | |
| gfaABC1D (minimal GFAP) | 星形胶质细胞特异性启动子 | |
| CD68 | 活化状态的小胶质细胞特异性启动子 | |
| ibal | 活化和静息状态的小胶质细胞特异性启动子 | |
| TMEM119 | 小胶质细胞特异性启动子 | |
| CNP | 少突胶质细胞或施万细胞特异性启动子 | |
| MBP | 少突胶质细胞特异性启动子 | |
| PLP | 少突胶质细胞特异性启动子 | |
| Pdgfra | 少突胶质前体细胞特异性启动子 | |
| NG2 | 少突胶质前体细胞特异性启动子 | |
| Pirt | 感觉神经元特异性启动子 | |
| ALDH1L1 | 丘脑星形胶质细胞特异性启动子 | |
| 心脏 | cTNT | 心肌细胞特异性启动子 |
| POSTN | 心肌成纤维细胞特异性启动子 | |
| TCF21 | 心肌成纤维细胞特异性启动子 | |
| 肌肉 | MHCK7 | 肌肉特异性启动子 |
| SM22a | 平滑肌特异性启动子 | |
| MHCK7 | 肌肉特异性启动子 | |
| ACTA1 (synthesized Spc5-12) | 肌细胞特异性启动子 | |
| MYOG | 心肌成纤维细胞特异性启动子 | |
| 肺 | SP-C (SFTPC) | 肺上皮细胞特异性启动子 |
| 肝脏 | TBG | 肝脏特异性启动子 |
| 肾脏 | nphs1 | 肾脏足细胞特异性启动子 |
| nphs | 肾脏足细胞特异性启动子 | |
| Ksp-cadherin | 肾小管上皮细胞特异性启动子 | |
| 胰腺 | padx1（pdx1） | 胰腺特异性启动子 |
| Insulin2 | 胰腺特异性启动子 | |
| 脂肪 | FABP4 (aP2) | 脂肪细胞特异性启动子 |
| adiponectin | 脂肪细胞特异性启动子 | |
| UCP1 | 棕色脂肪细胞特异性启动子 | |
| Myf5 | 前体脂肪细胞特异性启动子 | |
| 内皮 | TIE | 内皮细胞特异性启动子 |
| 视网膜 | rpe65 | 视网膜特异性启动子 |
| Arr3 | 视网膜视锥细胞特异性启动子 | |
| hrk | 视网膜视锥细胞和视杆细胞特异性启动子 | |
| 前列腺 | DD3 | 前列腺癌细胞特异性启动子 |
| 皮肤 | Keratin14（K14） | 皮肤表皮细胞特异性启动子 |
| K14 | 角蛋白启动子 | |
| 巨噬细胞 | F4/80 | 巨噬细胞特异性启动子 |
| 骨 | COL2A1 | 软骨细胞特异性启动子 |
| 干细胞 | Nanog | 多功能干细胞启动子 |
汉恒特异性血清型AAV：
| 血清型名称 | 对应特异性细胞 |
| AAV-shH10 | 视网膜穆勒细胞 |
| AAV-Vec | 内皮细胞 |
| AAV-MG | 小胶质细胞 |
| AAV-MG1.2 | 小胶质细胞 |
| AAV-br1 | 脑血管内皮细胞 |
| AAV-BI30 | 脑部血管内皮 |
| AAV-eVEC | 外周血管内皮 |
| AAV-anc80L | 视网膜/内耳 |
| AAV-ie | 内耳 |
| AAV-BBB | 穿过血脑屏障 |
| AAV-GL | 视网膜 |
| AAV-NN | 视网膜 |
| AAV-capB10 | 脑部 |
| AAV-BLS | 膀胱 |
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文献和实验1、AAV介绍：结构、应用、血清型 2、AAV的注射方法 3、AAV&组织特异性基因调控：过表达、干扰、敲除 4、实用案例分享
和免疫抑制及其机制。研究发现阿黑皮素原（POMC）经切割会产生α促黑激素（α-MSH），α-MSH 则通过相应的受体 MC1R—MC5R 发挥生物学功能。研究结果发现，MC5R 与 α-MSH 促进肿瘤发展密切相关，并提示 MC5R 是癌症免疫治疗非常有前景的一个靶点。值得注意的是，汉恒生物提供的腺相关病毒 HBAAV2/9-Hspa9 shPOMC-GFP 成功敲低了小鼠垂体中的 POMC，为作者阐明相关机制提供了有力的病毒载体工具。 下面我们一起来看看作者是如何探索其中的机制： 作者首先研究
腺相关病毒（AAV）作为一种安全、持久、高效、高特异性的基因操作工具，在生物学特别是神经生物学领域中被广泛使用。许多新手对于 AAV 的使用往往是知其然而不知其所以然。这篇短文将以图文结合的形式争取让大家在最短的时间内全面了解这种病毒工具。 什么是 AAV？ 野生型 AAV 是一种复制缺陷型微小病毒，需要腺病毒或疱疹病毒帮助其在体内复制扩增。而我们做实验用的是不需要辅助病毒的重组 AAV 病毒（rAAV）。将目的基因的 CDS 区序列或者 RNAi 干扰序列插入 rAAV 表达质粒中，包装病毒
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