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相关实验
体内基因治疗最合适的载体，已有研究人员利用 AAV 进行体内外肾脏的基因递送研究，并取得一定的成果。我们相信如何用 AAV 靶向肾脏是部分老师关心的重点问题。本文将详细介绍肾脏研究中针对不同细胞，如何选择不同的血清型和启动子，以及 AAV 导入肾脏的方式，希望能够帮助从事相关研究的老师获得有用的实验信息，节约宝贵的时间。 案例一、AAV 基因疗法治疗由 NPHS2 基因突变引起的肾病综合征[1] 足细胞是肾脏中的一种细胞类型，其基因突变（如 NPHS2 基因）是儿童遗传性肾病综合征的常见
)可以受四环素或者其衍生物的调节而发生构象变化，从而改变与相应的DNA序列(四环素抗性元件，Tet resistance operon，TetO)的结合能力。tTA或rtTA的另一个功能就是转录激活功能，当其在真核细胞内与相应的DNA反应元件结合后可以启动下游基因的转录。rtTA与tTA相比有几个氨基酸位置的突变，突变的结果是两者对四环素反应后产生的效应完全相反。rtTA只有在四环素存在的情况下才能与反应元件TetO相结合，而tTA只有在四环素不存在的情况下才能与TetO结合。在具体的应用中，tTA
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