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文献和实验/kg的剂量给血友病A小鼠连续注射3个星期ALN-AT3后,AT水平分别降低到30%、70%和90%,APTT (activated partial thromboplastin time,即活化部分凝血活酶时间)恢复正常。在微脉管激光创伤和隐静脉两个血友病A小鼠模型出血实验中,ALN-AT3也明显减少了止血时间。另外,即便将ALN-AT3注射剂量升级到500mg/kg,血友病A小鼠连续注射数周也并未出现不良临床症状,表明ALN-AT3毒性较小。 血友病A小鼠多剂量注射ALN-AT3
首个人类造血干细胞发育「路线图」发布!Nature 最新研究助力造血干细胞体外培育
导读 造血干细胞(haematopoietic stem cells, HSC)具有无限复制自身并分化成人体内各种血细胞的能力。几十年来,医生们一直在用捐献者骨髓和新生儿脐带内的造血干细胞进行移植,以治疗血液病和免疫系统疾病。然而,由于缺乏匹配的供体,且脐带血中干细胞数量较少,这些治疗也受到了限制。 研究人员试图利用人类多能干细胞在体外诱导生成造血干细胞,从而克服供体的局限性。然而,目前却依然无法实现,部分原因在于现阶段科学家只能将实验室培养的细胞分化成短寿命的造血祖细胞,而不是具有
造血干细胞(haematopoietic stem cells, HSC)具有无限复制自身并分化成人体内各种血细胞的能力。几十年来,医生们一直在用捐献者骨髓和新生儿脐带内的造血干细胞进行移植,以治疗血液病和免疫系统疾病。然而,由于缺乏匹配的供体,且脐带血中干细胞数量较少,这些治疗也受到了限制。 研究人员试图利用人类多能干细胞在体外诱导生成造血干细胞,从而克服供体的局限性。然而,目前却依然无法实现,部分原因在于现阶段科学家只能将实验室培养的细胞分化成短寿命的造血祖细胞,而不是具有自我更新能力
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