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B6-F8 KO小鼠-疾病模型-血液疾病 血液病 血友病A

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  • 2025年12月24日
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      全身性基因敲除

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      赛业生物

    B6-F8 KO 小鼠是通过基因编辑技术敲除人类 F8 基因在小鼠体内的同源基因敲除所构建的血友病 A(HA)研究模型。已有的研究显示,F8 基因纯合缺失的小鼠可育且生长正常。由于小鼠 F8 基因位于 X 染色体上,半合雄性和纯合雌性 B6-F8 KO 小鼠的表型一致,即凝血因子Ⅷ活性显著低于野生型小鼠,凝血时间延长,呈现典型的血友病 A 样表型。

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      造血干细胞(haematopoietic stem cells, HSC)具有无限复制自身并分化成人体内各种血细胞的能力。几十年来,医生们一直在用捐献者骨髓和新生儿脐带内的造血干细胞进行移植,以治疗血液病和免疫系统疾病。然而,由于缺乏匹配的供体,且脐带血中干细胞数量较少,这些治疗也受到了限制。 研究人员试图利用人类多能干细胞在体外诱导生成造血干细胞,从而克服供体的局限性。然而,目前却依然无法实现,部分原因在于现阶段科学家只能将实验室培养的细胞分化成短寿命的造血祖细胞,而不是具有自我更新能力

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