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- 2025年12月18日
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基因敲入模型
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赛业生物
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文献和实验D 编码区放置一个 LoxP-stop-LoxP 盒子，通过去除终止元件来进行调节，控制肿瘤发生的时间、位置和多样性，这种模型也被广泛用于肿瘤研究特别是肿瘤激活和发展过程。 集萃药康深耕基因编辑领域，利用基因编辑技术对 KRAS G12C 和 KRAS G12D 进行改造，并通过与组织特异性 cre 工具鼠配繁，使其自发形成肺癌。 图 2. KRAS 突变小鼠病理分析 结果显示：KRAS 通过与组织特异性 cre 工具鼠配繁可特异性表达 KRAS 突变，并发生肿瘤，可用于研究组织特异性的癌
特异性评估：通过 Cre-LoxP 和 CRISPR/Cas9 技术，研究证实了 AAV9-Tnnt2 载体在肝脏中存在广泛的低水平泄漏表达； 2.miR122TS 介导的肝脏去靶：利用 miR122 在肝脏中的特异性高表达，通过在载体中引入 miR122TS，有效降低了肝脏的基因泄漏表达； 3.心脏疾病模型验证：将优化后的 AAV 载体应用于心梗小鼠模型，证实了其在改善心脏功能方面的显著效果，同时避免了对肝脏的额外损伤。 病毒工具 AAV9-Tnnt2-GFP AAV9-Tnnt2-Cre
(11): 1413‒1429] 研究人员发现，很多 AAV 变体（如 AAV-PHP.eB）虽然在小鼠中表现优异，但是无法应用到灵长类动物等大型动物模型。这种物 种差异性严重限制了在小鼠中筛选得到的 AAV 变体向临床应用的转化。因此，直接在与人更近的非人灵长类体内做定向进化 筛选，成了提高临床可转化性的关键路径。 AAV9P801 是 Voyager Therapeutics 通过 TRACER™（Translationally Optimized Capsid Evolution
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