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讲师介绍
熊泽浩
赛业生物AAV基因治疗项目经理。专注于病毒衣壳的创新进化研究以及病毒业务方案设计，具有多年AAV基因治疗药物行业从业经验，在AAV应用领域积累了丰富经验。
余怡欣
赛业生物AAV基因治疗项目经理。专注于AAV衣壳的定向进化与病毒方案设计，具有AAV病毒衣壳改造与眼科AAV基因治疗药物的临床前开发经验。
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视频介绍
腺相关病毒（AAV）是目前基因治疗领域应用最广泛且安全性公认较高的病毒载体之一，为全球众多罕见病患者带来了 “从无药可医到临床获益” 的希望。然而，该技术仍面临多重现实瓶颈：非精准递送、肝毒性高、组织屏障限制、费用高昂等问题共同制约着AAV的科研突破与临床转化。
近期，AAV的组织靶向性实验设计备受关注，以下几个方面尤为关键：
血清型选择困难户：从AAV1到AAV13，各血清型对不同组织的亲和性差异显著，如何精准匹配成为首要挑战；
注射方式与剂量困境：静脉注射or侵入性注射？如何为特定组织选择最适注射方式并精确计算有效且无毒的病毒剂量？
载体构建的多元权衡：如何在载体容量与目的基因大小、启动子特异性与表达强度等因素之间实现最优平衡，是研究设计中的核心环节。
那么，在实际科研中，科研人员该如何系统性设计AAV的组织靶向策略？怎么优化AAV在难转染组织或细胞中的递送效率？针对这些问题，由赛业生物AAV基因治疗项目经理余怡欣、熊泽浩共同带来「AAV组织靶向总翻车？——赛业精准递送方案助您一击命中」主题课程，围绕AAV在不同组织的应用展开，深入探讨易侵染与难侵染组织中的靶向策略，解析载体构建与基因操作的关键优化要点，并展示赛业生物AAV病毒包装服务平台的全方位服务与独特优势。
知识要点提前掉落
1AAV的结构与特性
2AAV组织靶向策略（血清型、注射方式与剂量）：①易侵染组织②难侵染组织③提高侵染效率的方法
3非常见组织与细胞类型的AAV选用原则
4基因操作策略选择：过表达 vs. 敲低
5赛业生物AAV病毒包装服务平台
6常见问题解答
