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2,表 1) 证实了其安全性和有效性 [1, 2]。 AAV 在骨科研究中的应用案例 应用案例 1:骨关节炎的 AAV 基因治疗[3] 研究背景:骨关节炎(OA)是一种全球性的重大健康问题,目前尚无疾病修饰疗法。白细胞介素-1(IL-1)是与 OA 病 理生理学相关的关键细胞因子,可通过 IL-1 受体拮抗剂(IL-1Ra)抑制。研究团队开发了一种自互补型重组 AAV 载体(sc-rAAV2.5IL-1Ra),用于将 IL-1Ra 基因递送至膝关节。 研究方法: 试验设计:这是一项开放标签、单
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