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人源化(Humanized)小
百奥赛图
人源化(Humanized)小鼠模型
1.概念
指带有功能性的人类基因、细胞、组织或器官的小鼠模型,通常被用做人类疾病体内研究的活体替代模型。本服务内容涉及到的是指带有功能性人类基因的小鼠模型。
2.优缺点
优点:人类基因在小鼠体内使用小鼠基因的启动子及调控区进行表达。
缺点:为了使人类基因在小鼠的基因组中能够生理性表达并能正常调控,设计前需要深入分析两种基因和蛋白的序列及结构信息,进行全面的风险评估。
3.原理
带有功能性人类基因的人源化小鼠模型的构建是通过将人类的一个基因部分或全部替换小鼠的该基因实现的,人类蛋白在小鼠体内的表达谱与小鼠的该蛋白表达谱一致,但小鼠的该蛋白或蛋白功能域在任何细胞及组织中都不表达。
4.应用
人类基因的表达与功能研究;
人类疾病的研究,如艾滋病、癌症、传染病、人类退行性疾病、血液病等;
药物的临床前研究;
化合物的安全性评价。
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