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文献和实验速度 800nL/min （2）耳静脉注射：2E+13 vg/kg 或1.8E+13 vg/ 只 实验动物 三个月大的小猪崽（脑立体定位注射），出生后 3-7 天的小猪仔（耳静脉注射） 主要实验结果 在大脑或外周静脉中单次注射 AAV9-mini-cmv-spCas9 和 AAV9-HTT-gRNA-RFP-20Q 可以有效减少神经退行性变并改善相关 症状（图 20）。这些发现支持了 CRISPR/Cas9 在治疗 HD 和其他由基因突变引起的人类神经系统疾病方面的进一步转化发展。 图
逆天了！体外人脑细胞仅用 5 分钟就学会「打乒乓」，比 AI 更厉害！
神经元打「乒乓球」的过程（Credit by Kagan et. al / Neuron） 研究内容 研究中使用了两种神经元细胞，一种是来源于人诱导多能干细胞（hiPSC）分化而来的皮质神经元细胞，另一种则是在小鼠胚胎中提取而来的原代皮层细胞。研究人员将这些细胞放置在 HD-MEA 芯片上，并将其命名为 Cyborg（赛博格，半人半机器的生物）。 图片来源：Neuron 在这一系统中，神经元被集成到数字系统中以利用其先天智能，这些神经元既可以刺激其他神经元，也可以读取周围其他神经
亨廷顿舞蹈症 | 一文理清mHTT在HD发病机制中的核心枢纽作用
：运动方面，早期以舞蹈样动作为主，随病程进展可出现肌张力障碍、帕金森样表现，终致自主活动丧失；认知方面，执行力与注意力损害常在运动症状前10年即已出现；精神方面，超半数患者伴有抑郁、易激惹、淡漠等症状，严重者可出现幻觉或妄想。 亨廷顿舞蹈病发病机制 亨廷顿舞蹈症（HD）的发病机制复杂，核心在于突变亨廷顿蛋白（mHTT）引发的多系统级联反应。首先，含扩展聚谷氨酰胺的mHTT被切割成毒性片段，形成可溶性寡聚体或不溶性包涵体，通过“功能获得”毒性隔离必需蛋白。其次，mHTT干扰转录调控，抑制
