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3个月
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MiaoLingBio
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1000
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淼灵生物
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1管
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文献和实验,并且对氯仿等试剂具有抗性。 特异性强:rAAV 有十数种常用的血清型,不同的血清型对不同的脏器有较高的识别及感染能力。 rAAV 的局限性有哪些? 体外实验表达水平较低:主要是因为 rAAV 病毒的基因组是单链 DNA,在体外环境形成双链并转录翻译外源基因的效率非常低。可以在体外水平感染 rAAV 病毒的同时感染辅助病毒比如 Ad 5 型腺病毒或者终浓度 10~50 mM 的丁酸钠等方法提高细胞实验的 rAAV 表达量。 需较长时间开始表达:同样是需要从单链 DNA 变成双链 DNA,rAAV
转染效果,因此腺病毒载体更多的是目的脏器的局部注射(肝脏例外)。最常见的腺病毒载体给药方式为原位多点注射,比如骨骼肌,心肌,肿瘤组织等,一般选取 3~5 个注射点,每个点 10 µL 左右的注射量。 (3)腺相关病毒(AAV):动物体内基因转染神器 腺相关病毒,即 AAV,是最优秀最安全的动物体内基因转染工具,相比较慢病毒等其他病毒载体,AAV 有滴度高,免疫原性极低,表达时间长,无任何致病性及病理毒理作用,病毒颗粒小,扩散范围广,多血清型且有相对组织亲和性等优点。 AAV
遗传性眼病是一类由于基因缺陷而导致的疾病,目前已报道大约有 200 种遗传性眼病和超过 400 种具有眼部表现的系统性疾 病。遗传性眼病引起的视觉功能丧失通常很难通过传统的手术、激光治疗和局部药物治疗来治愈。基因治疗已成为治疗这类疾 病最重要的手段。腺相关病毒(AAV)由于具有安全性好、免疫原性低、表达时间长、有多种组织和细胞特异性血清型可选 择、高稳定性等优势,已被广泛应用于眼科疾病基因治疗。首款获批上市的遗传性视网膜疾病基因治疗药物 Luxturna(约 85 万 美元/剂)采用了 AAV
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