- ¥3000 - 30000
- 2025年12月30日
企业认证
相关产品推荐更多 >
万千商家帮你免费找货
0 人在求购买到急需产品
- 详细信息
- 文献和实验
- 技术资料
AAV在肌肉组织中的应用
一、病毒载体的选择
| 慢病毒 | 腺病毒 | 腺相关病毒 | |
| 优势 | 感染表达范围广泛，对培养的肌肉细胞和肌肉干细胞（如卫星细胞）均能高效感染 | 感染能力强，特别适合于原代细胞（如原代心肌细胞等）的感染 | 安全性及高；免疫原性低，长效表达（稳定表达3-6个月）；病毒颗粒小，感染均一性高；注射方式多样 |
| 局限 | 对肌肉组织的感染表达非常有限 | 免疫原性高，可能引发强烈的免疫反应； 大分子容易被清除，表达周期短，大约2周时间；较少被应用于肌肉组织的靶向表达 |
表达到高峰所需的时间长、载体容量小 |
腺相关病毒是在体实验的最佳选择，腺相关病毒很小，易于扩散，具有均一性；这一特点也使得不易被免疫系统发现，免疫原性低，安全性高；能持续在体内表达3-6个月，具有长效性；可以选择特殊血清型AAV1/2/9感染，相对特异性强；可以直接静脉注射；也可以肌肉原位注射。大文章必备。
二、AAV血清型的选择
目前靶向肌肉的AAV载体血清型主要为AAV1、AAV2和 AAV9。其中，AAV9的表达效率最高，并且更容易在肌肉中高表达。
需要注意的是，无论AAV1/2/9中的哪种血清型，都不能在肌肉组织特异性表达。除了肌肉外，AAV1还可能在肌肉、骨骼肌、神经组织表达；AAV2可以感染肝脏等；AAV9还可以在肌肉、中枢神经、肺、肝脏表达。
汉恒肌肉特异性AAV，通过AAV9优选肌肉特异性启动子，实现肌肉的高效基因转导：
①高感染表达率：汉恒强启动子载体AAV9，通过静脉注射，高效感染肌肉，特异性上略差。
②高肌肉特异性AAV：汉恒经严密筛选，确定肌肉特意的MCK特异性启动子，高特异的表达于肌肉组织。肌肉中起始MCK正常转录的元件较多，因此在肌肉中相对表达量较其他部位高出很多。这里的表达是相对的，也就是说其他部位也可能会表达目的基因，但是跟肌肉的表达量相比，可以忽略不计。
三、AAV注射方式
| 感染部位 | 推荐的血清型 | 注射方式 | 动物 | 注射体积（ ul） |
| 骨骼肌 | 9型 | 肌肉注射 | 大鼠 | 10-15/点，3-5个点 |
| 小鼠 | 10-15/点，3-5个点 |
腿部肌肉注射视频：
四、实例
五、客户文章发表节选
| 名称 | 杂志名称 | IF | 单位 | 使用方法 |
| Prevention of Muscle Wasting by CRISPR/Cas9-mediated Disruption of Myostatin In Vivo | MOLECULAR THERAPY | 6.688 | 中科院营养所/汉恒研究中心 | AAV9感染小鼠肌肉 |
| CRISPR/Cas9-mediated targeting of the Rosa26 locus produces Cre reporter rat strains for monitoring Cre–loxP-mediated lineage tracing | FEBS Journal | 3.902 | 中国医学科学院北京协和医院 | AV9-CAG-Cre感染大鼠海马和肌肉 |
风险提示：丁香通仅作为第三方平台，为商家信息发布提供平台空间。用户咨询产品时请注意保护个人信息及财产安全，合理判断，谨慎选购商品，商家和用户对交易行为负责。对于医疗器械类产品，请先查证核实企业经营资质和医疗器械产品注册证情况。
文献和实验遗传性眼病是一类由于基因缺陷而导致的疾病，目前已报道大约有 200 种遗传性眼病和超过 400 种具有眼部表现的系统性疾 病。遗传性眼病引起的视觉功能丧失通常很难通过传统的手术、激光治疗和局部药物治疗来治愈。基因治疗已成为治疗这类疾 病最重要的手段。腺相关病毒（AAV）由于具有安全性好、免疫原性低、表达时间长、有多种组织和细胞特异性血清型可选 择、高稳定性等优势，已被广泛应用于眼科疾病基因治疗。首款获批上市的遗传性视网膜疾病基因治疗药物 Luxturna（约 85 万 美元/剂）采用了 AAV
and mitophagy in lung fibroblasts 的研究论文。 该研究表明，骨形态发生蛋白 4 (BMP4) 在 人肺中的下调，在 IPF 疾病发生和进展中起 关键作用，BMP4 信号通路通过调节肺成 纤维细胞的衰老和线粒体自噬抑制肺纤维 化。因此，BMP4 信号的激活可能是治疗 IPF 肺纤维化的一种新型有效的治疗方法。 血清型：AAV9 注射方式：气管内注射 病毒滴度：1x1010 vp/ml 靶向部位：肺 动物模型：C57BL/6 BMP4+/+ and BMP4+/- mice
特异性评估：通过 Cre-LoxP 和 CRISPR/Cas9 技术，研究证实了 AAV9-Tnnt2 载体在肝脏中存在广泛的低水平泄漏表达； 2.miR122TS 介导的肝脏去靶：利用 miR122 在肝脏中的特异性高表达，通过在载体中引入 miR122TS，有效降低了肝脏的基因泄漏表达； 3.心脏疾病模型验证：将优化后的 AAV 载体应用于心梗小鼠模型，证实了其在改善心脏功能方面的显著效果，同时避免了对肝脏的额外损伤。 病毒工具 AAV9-Tnnt2-GFP AAV9-Tnnt2-Cre
技术资料暂无技术资料 索取技术资料
