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文献和实验9、AAVrh.10 肝脏去靶向需求：AAV2i8、MyoAAV 变体 3、临床转化研究 已进入临床：AAV2i8（肝脏去靶向） 工业界验证：Tenaya TN 系列 传统可靠：AAV6、AAV9 4、人源细胞/组织研究 人心肌细胞转导：TN1、AAV.KK04 人心脏类器官组织：AAV9 定向进化变体 心脏研究中 AAV 的应用案例 ： 01 心肌靶向 AAV 的肝脏泄露问题 2024 年 5 月，北京大学郭宇轩研究员团队在 Circulation 杂志上发表题为「MicroRNA-122
，严重损害身体健康和生活质量。现有的治疗方法（菌斑清除、药物治疗、手术）仅能控制病情，无法实现牙骨质、牙周韧带和牙槽骨的协同功能性再生。小细胞外囊泡（sEVs）作为细胞间通讯载体，可通过调控微环境促进组织再生，但因其成分复杂导致治疗效果不稳定，限制了临床转化。MicroRNA 是 sEVs 中富集的关键调节因子，可通过靶向下游基因来影响疾病进展和组织再生，作为 sEVs 的生物活性成分，miRNA 可调节关键细胞过程（增殖、分化和凋亡）。近期的研究表明，工程化囊泡以递送功能性 miRNA 或抑制有害
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