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- 2025年12月03日
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文献和实验1、研究中该如何选择 AAV 血清型和剂量？ 您可以在我们的血清型选择指南中找到所有血清型和组织趋向性的介绍。 2、重组 AAV 是复制缺陷的吗？ 对于野生型 AAV，如果没有辅助病毒（如腺病毒）的存在，其复制效率极低。对于现在生产的重组 AAV，复制和衣壳基因是在 Rep/Cap 质粒中提供的。只有 AAV 基因组的两个 ITR（倒置末端重复序列）被保留并包装成病毒颗粒，而所需的腺病毒基因要么是由腺病毒提供的，要么是由另一个质粒提供的。理论上，重组 AAV 是不可能复制的。 3、AAV
遗传性眼病是一类由于基因缺陷而导致的疾病，目前已报道大约有 200 种遗传性眼病和超过 400 种具有眼部表现的系统性疾 病。遗传性眼病引起的视觉功能丧失通常很难通过传统的手术、激光治疗和局部药物治疗来治愈。基因治疗已成为治疗这类疾 病最重要的手段。腺相关病毒（AAV）由于具有安全性好、免疫原性低、表达时间长、有多种组织和细胞特异性血清型可选 择、高稳定性等优势，已被广泛应用于眼科疾病基因治疗。首款获批上市的遗传性视网膜疾病基因治疗药物 Luxturna（约 85 万 美元/剂）采用了 AAV
心脏研究中常用的 AAV 血清型 天然的 AAV 血清型中，AAV1、AAV6、AAV8、AAV9、AAVrh.10 和 AAVrh.74 对心脏有较好的感染效率，其中： 小鼠静脉或心肌注射：AAV9 > AAV8 > AAV6 > AAV1 > AAV2（图 3-5） 大动物心肌注射：AAV6 ≥ AAV1 > AAV9（图 6） 小鼠体内：AAV9 > AAVrh.74 ≥ AAVrh.10（图 7） 图 3. 五种 AAV 血清型在小鼠体内的心脏基因递送效率比较。注射方式为颈
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