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- 针对Leber先天性黑曚2型、Leber先天性黑蒙10型、色素性视网膜炎、视网膜变性、视网膜黄斑退化、角膜内皮营养不良等眼科疾病，赛业生物开发了一系列眼科基因编辑模型，这些模型具有良好的表型数据，可稳定遗传，应用于眼科疾病的各类研究。
- 中国
- 2026年01月05日
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- 文献和实验
- 技术资料
- 服务名称：
眼科小鼠
- 提供商：
赛业生物
| 产品编号 | 产品名称 | 品系背景 | 应用领域 |
|---|---|---|---|
| C001395 | hVEGFA-TG | C57BL/6JCya | 进行性黄斑变性（AMD）；糖尿病视网膜病变（DR）；角膜新生血管疾病 |
| C001384 | Pde6b KO | C57BL/6JCya | 视网膜色素变性（RP）；先天性静止性夜盲症（CSNB） |
| C001385 | Prph2 KO | C57BL/6JCya | 视网膜色素变性（RP）；进行性黄斑变性（AMD）；黄斑萎缩症（MDs） |
| C001387 | Rpe65 KO | C57BL/6JCya | 视网膜变性（RD）；Ⅱ型Leber先天性黑蒙（LCA2） |
| C001360 | B6-Rpe65 R44X | C57BL/6JCya | 视网膜变性（RD）；Ⅱ型Leber先天性黑蒙（LCA2） |
| C001386 | Tub KO | C57BL/6JCya | 视网膜变性（RD）；肥胖机制研究；其它视网膜和听力疾病研究 |
| C001425 | Nr2e3 KO | C57BL/6JCya | 蓝锥细胞增强综合征（ESCS）；视网膜色素变性（RP） |
赛业生物自研VEGFA人源化模型及疾病模型
为推进VEGFA靶向药物在视网膜疾病及肿瘤领域的研发，赛业生物开发了多款VEGFA相关模型，包括Vegfa基因原位人源化的B6-hVEGFA小鼠（产品编号：C001555），以及在视网膜特异性启动子下过表达人类VEGFA基因的hVEGFA-TG小鼠（产品编号：C001395）。
（1）B6-hVEGFA小鼠
B6-hVEGFA小鼠通过将小鼠Vegfa基因组替换为人类VEGFA基因组（含3’UTR）实现完全人源化。组织学检测结果显示，B6-hVEGFA小鼠能维持正常的视网膜结构和光感受器功能，表明人源VEGFA基因成功替代小鼠基因的功能。
图1 B6-hVEGFA小鼠保持正常的视网膜结构和光感受器功能
（2）hVEGFA-TG小鼠
hVEGFA-TG小鼠由视杆细胞特异性启动子驱动人源VEGFA基因CDS序列表达（保留小鼠内源Vegfa基因的表达），该模型自发性出现由VEGFA过表达导致的视网膜和脉络膜血管病变，已助力多个候选药物分子的临床前体内药效评价。
图2 hVEGFA-TG小鼠用于VEGFA靶向药物阿柏西普（Aflibercept）的药效验证
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遗传性眼病是一类由于基因缺陷而导致的疾病，目前已报道大约有 200 种遗传性眼病和超过 400 种具有眼部表现的系统性疾 病。遗传性眼病引起的视觉功能丧失通常很难通过传统的手术、激光治疗和局部药物治疗来治愈。基因治疗已成为治疗这类疾 病最重要的手段。腺相关病毒（AAV）由于具有安全性好、免疫原性低、表达时间长、有多种组织和细胞特异性血清型可选 择、高稳定性等优势，已被广泛应用于眼科疾病基因治疗。首款获批上市的遗传性视网膜疾病基因治疗药物 Luxturna（约 85 万 美元/剂）采用了 AAV
一、饲养环境 小鼠对环境的适应性的自体调节能力和疾病抗御能力较其他实验动物差，而小鼠的品种和品系繁多，各个品种和品系都有自己的特殊要求，因此必须根据实际情况给予一个清洁舒适的生活环境。不同等级的小鼠应生活在相应的设施中。 小鼠临界温度为低温 10℃，高温 37℃，温度中性范围 30～33℃。饲养环境控制应达到如下要求：温度 18～29℃；相对湿度 40～70％；最好控制在 18～22℃,湿度 50～60％。一般小鼠饲养盒内温度比环境高 1～2℃，湿度高 5～10％。 要保持温度、湿度相对稳定
原创 SOOF 生物学霸 2022-04-20 17:59 4 月 12 日，江苏集萃药康生物科技股份有限公司开启申购，在公司公开的招股书中显示该公司主营业务为实验动物小鼠模型的研发、生产、销售及提供相关技术服务。部分品系的小白鼠单价高达万元以上，部分品系毛利率更是高达95% 左右。 随后一条「如何看待南大教授靠卖基因敲除小鼠，一只11723元，年赚近4亿」的讨论登上知乎热榜。 图片来源：知乎 作为天坑专业之首的生物，一直以来在大家的印象里总是和辛苦，清贫，回报周期长的标签挂钩
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