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- 针对Leber先天性黑曚2型、Leber先天性黑蒙10型、色素性视网膜炎、视网膜变性、视网膜黄斑退化、角膜内皮营养不良等眼科疾病，赛业生物开发了一系列眼科基因编辑模型，这些模型具有良好的表型数据，可稳定遗传，应用于眼科疾病的各类研究。
- 中国
- 2025年12月07日
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- 文献和实验
- 技术资料
- 服务名称：
眼科小鼠
- 提供商：
赛业生物
| 产品编号 | 产品名称 | 品系背景 | 应用领域 |
|---|---|---|---|
| C001395 | hVEGFA-TG | C57BL/6JCya | 进行性黄斑变性（AMD）；糖尿病视网膜病变（DR）；角膜新生血管疾病 |
| C001384 | Pde6b KO | C57BL/6JCya | 视网膜色素变性（RP）；先天性静止性夜盲症（CSNB） |
| C001385 | Prph2 KO | C57BL/6JCya | 视网膜色素变性（RP）；进行性黄斑变性（AMD）；黄斑萎缩症（MDs） |
| C001387 | Rpe65 KO | C57BL/6JCya | 视网膜变性（RD）；Ⅱ型Leber先天性黑蒙（LCA2） |
| C001360 | B6-Rpe65 R44X | C57BL/6JCya | 视网膜变性（RD）；Ⅱ型Leber先天性黑蒙（LCA2） |
| C001386 | Tub KO | C57BL/6JCya | 视网膜变性（RD）；肥胖机制研究；其它视网膜和听力疾病研究 |
| C001425 | Nr2e3 KO | C57BL/6JCya | 蓝锥细胞增强综合征（ESCS）；视网膜色素变性（RP） |
赛业生物自研VEGFA人源化模型及疾病模型
为推进VEGFA靶向药物在视网膜疾病及肿瘤领域的研发，赛业生物开发了多款VEGFA相关模型，包括Vegfa基因原位人源化的B6-hVEGFA小鼠（产品编号：C001555），以及在视网膜特异性启动子下过表达人类VEGFA基因的hVEGFA-TG小鼠（产品编号：C001395）。
（1）B6-hVEGFA小鼠
B6-hVEGFA小鼠通过将小鼠Vegfa基因组替换为人类VEGFA基因组（含3’UTR）实现完全人源化。组织学检测结果显示，B6-hVEGFA小鼠能维持正常的视网膜结构和光感受器功能，表明人源VEGFA基因成功替代小鼠基因的功能。
图1 B6-hVEGFA小鼠保持正常的视网膜结构和光感受器功能
（2）hVEGFA-TG小鼠
hVEGFA-TG小鼠由视杆细胞特异性启动子驱动人源VEGFA基因CDS序列表达（保留小鼠内源Vegfa基因的表达），该模型自发性出现由VEGFA过表达导致的视网膜和脉络膜血管病变，已助力多个候选药物分子的临床前体内药效评价。
图2 hVEGFA-TG小鼠用于VEGFA靶向药物阿柏西普（Aflibercept）的药效验证
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