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- 2026年07月21日
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文献和实验Nature 解读：David R. Liu 等通过体内碱基编辑实现治疗小鼠Hutchinson-Gilford早衰综合征
两个原发性成纤维细胞系 HGADFN167 和 HGADFN188，利用慢病毒转染将 ABE 导入细胞。实验结果显示，在转染后第 10 天时观察到了 84％和 85％的致病性突变得到校正，第 20 天时观察到了 87％和 91％的突变得到校正。并且研究者还观察到，与未经治疗的细胞相比，治疗 20 天后 ABE 慢病毒转导的 HGADFN167 和 HGADFN188 细胞中错误剪接的 LMNA mRNA 水平分别降低了 8.1 倍和 4.4 倍。ABE 处理还使早老素蛋白水平分别降低了 6.1 倍
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-1 2、靶向E2F8通过破坏RRM2驱动的DNA修复增敏吉西他滨耐药的胆囊癌对PARP抑制剂的疗效 发表期刊：Journal of Experimental & Clinical Cancer Research 研究机构：复旦大学附属中山医院 研究人员在吉西他滨耐药的NOZ-R胆囊癌细胞中进行了全基因组CRISPR ko筛选（GeCKO v2文库）。敲除转录因子E2F8可显著增强耐药细胞对PARP抑制剂奥拉帕尼的敏感性。机制上，E2F8通过转录上调RRM
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