Gla KO小鼠-疾病模型-法布雷病 FD

本品系为 Gla 基因敲除（KO）小鼠，是通过基因编辑技术敲除小鼠 X 染色体上的 Gla 基因（人类 GLA 基因的小鼠同源基因）构建的法布雷病研究模型。Gla 基因的缺失导致该小鼠体内缺乏 Gla 基因表达及溶酶体半乳糖苷酶 A（α-GalA）活性。本模型可用于解析法布雷病的疾病机制、评估治疗方法的有效性和安全性，以及研究溶酶体相关代谢异常及其病理生理影响。