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文献和实验三句话读懂一篇 CNS:高糖饮食引起线粒体损伤;长期熬夜真的
Cell Reports5. Nature Methods:精准调控小鼠体内表观遗传修饰目前,转基因小鼠模型上难以实现基因表达和表观遗传修饰的精准控制。2021 年 8 月 2 日,美国杜克大学 Charles A. Gersbach 教授团队在 Nature Methods 上发表研究论文 Transgenic mice for in vivo epigenome editing with CRISPR-based systems。该研究构建了 CRISPR 转基因小鼠模型 Rosa26-LSL
症人源化小鼠模型时,它能够精确纠正早期终止密码子,并在多个器官中恢复由 Hurler 致病基因编码的 IDUA 酶的功能。 病毒工具 AAV8- Circ-arRNA 启动子 U6、CAG 实验动物 食蟹猴(3-5 岁) 血清型 AAV8 注射方式 静脉注射 注射剂量 3×1012 vg/ kg 1×1013 vg/ kg 3×1013 vg/ kg https://genomebiology.biomedcentral.com/articles
)。 图18 AAV-hSyn-DIO-EGFP-P2A-EGFPf 在小鼠中的标记效果,参考文献:Front Cell Neurosci, 2020, 14:145。 实例二:rAAV 递送基因编辑工具,用于亨廷顿舞蹈症的基因治疗 亨廷顿舞蹈症(Huntington’s disease, HD)是一种常染色体显性遗传的神经退行性疾病,由亨廷顿基因(Huntingtin, HTT)一号外显子区域中的 CAG 重复异常扩增(超过 36 次)所导致。突变 HTT 基因编码的蛋白(mHTT)会发生错误
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