Ube3a KO小鼠-疾病模型-天使综合征 AS

Ube3a KO 小鼠是基因敲除（KO）模型，利用基因编辑技术敲除了小鼠体内 Ube3a 基因（人类 UBE3A 基因的同源基因）的蛋白编码序列。初步行为学数据显示，该模型表现出焦虑样/强迫行为、应激反应异常等特征，同时伴有自主活动性下降、运动距离缩短及平均活力降低等运动功能及行为学异常，可用于天使综合征（AS）的致病机制研究以及相关治疗手段的研发。