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AAV腺相关病毒
Scilia
1E+12vgs
腺相关病毒载体(Adeno-associated virus, AAV)由直径约20-26nm的正二十面体蛋白质衣壳和约4.7kb的单链DNA基因组组成,AAV无包膜,不能独立自主复制,主要以游离于染色体的附加形式存在。研究中采用的重组腺相关病毒载体(recombination adeno-associated virus,rAAV)是在非致病的野生型AAV基础上改造而成的基因载体,由于其种类多样、免疫原性极低、安全性高、宿主细胞范围广(对分裂细胞和非分裂细胞均具有感染能力)、扩散能力强、体内表达基因时间长等,rAAV被视为最有前途的基因研究和基因治疗载体之一。
慢病毒载体(Lentivirus,LV)是一类改造自人免疫缺陷病毒(HIV)的病毒载体,是逆转录病毒的一种,基因组是RNA,其毒性基因已经被剔除并被外源性目的基因所取代,属于假型病毒。慢病毒基因组进入细胞后,在细胞浆中反转录为DNA,形成DNA整合前复合体,进入细胞核后,DNA整合到细胞基因组中。整合后的DNA转录成mRNA,回到细胞浆中,表达目的蛋白;或产生小RNA。慢病毒介导的基因表达或小RNA干扰作用持续且稳定,并随细胞基因组的分裂而分裂,是最有效的基因传递方法之一。慢病毒的感染具有整合特性,能够将外源基因有效地整合到宿主染色体上,达到持久性表达,因而可构建稳定细胞株,用于基因的细胞功能研究。借助慢病毒载体改造T细胞可用于CAR-T细胞治疗。
腺病毒(Adenovirus,ADV)是直径约为90-100nm、无包膜(无外部脂质双层)的病毒,有一个二十面体核衣壳,包含一个dsDNA基因组。能够携带大片段外源DNA(~7-8kb的容量)、感染分裂细胞和非分裂细胞、诱导体液和细胞免疫应答(这对于疫苗开发是有益的)、表现出高效率的转导和高水平的转基因表达、不整合细胞DNA(在细胞内保持dsDNA游离体)。这些特性使腺病毒作为用于基因治疗的转基因载体、疫苗载体和溶瘤病毒疗法中使用的载体。Scilia具有专有技术,从病毒滴度、纯度、活性以及一致性等方面显著提升了腺病毒包装工艺水平。
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