公司致力于为国内外生物医药公司提供从基因药物分子设计、工艺开发、临床试验用药物制备以及制品质量评价的一站式、全链条的 CDMO 服务,解决基因药物研发企业在药学研究(CMC)中遇到的技术和成本瓶颈,快速推动基因药物走向临床及产业化。主要业务是为基因和细胞治疗产品的临床前和早期临床试验提供病毒载体和非病毒载体委托研发生产服务(CDMO),内容包括工艺开发、质量研究、中试放大、临床前及临床样品 GMP 生产制备以及提供完整的药学资料。核心技术和团队来源于母公司北京五加和分子医学研究所有限公司,从事基因治疗关键技术病毒载体研究开发二十多年,拥有病毒载体系统、生产工艺和质量分析技术相关专有技术二十多项。多次承担和参与国家级科研项目,其中 863 重大关键技术项目 2 项、重大专项计划 1 项、国家科技支撑计划 1 项,国家自然基金支持 2 项,北京市科委基金项目 1 项。具有长期从事基因药物关键技术-病毒载体研发和生产的经历和成功经验,曾参与制定了我国 AAV 载体基因药物质量标准;为我国第一个眼科基因治疗临床试验制备了基因药物,术后 7 年的临床结果显示药物安全有效;作为国内第一个提供 HSV 溶瘤病毒 CDMO 服务的团队,为客户成功制备符合中美澳 IND 申报要求的 HSV 制品,药物已于 2019 年 7 月获 NMPA 批准进入临床。
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