干细胞治疗元年真的来了！临床井喷 × 收费破冰 × 专法出台
2025-11-17 15:01点击次数：346
关键词：自 2025 年初首款干细胞药物获批点燃「干细胞元年」的呼声起，彼时我们观察认为过早断言或为时尚早。但如今在 2025 年前三季度，回顾这一年的干细胞成果：相继落地的三大里程碑 —— 首款国产干细胞新药获批上市、国务院专法终结监管真空、海南破局治疗收费困境。此刻我们已有底气宣告：中国干细胞治疗的产业化元年，真的来了！
干细胞治疗领域已进入关键发展阶段
随着监管框架的持续完善，中国药品监督管理部门 2025 年已经累计受理 26 项干细胞药物临床试验申请，涉及 21 家企业开发的脐带（76.9%）、宫血（15.4%）、牙囊（7.7%）等多种来源的间充质干细胞制剂，适应症覆盖急性呼吸窘迫综合征、移植物抗宿主病及牙周组织再生等临床需求迫切的领域。
来源：国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）
这一研发进展与国际监管突破形成呼应 —— 美国 FDA 于 2024 年批准全球首款间充质干细胞产品 Ryoncil® 上市。
来源：网络
而中国药监局也在 2025 年通过优先审评程序附条件批准首款国产干细胞药物艾米迈托赛注射液用于急性 GVHD 治疗，为行业建立了可参照的审评标准。
来源：国家药品监督管理局
在政策层面，中国已构建多级联动的支持体系
2025 年 9 月 12 日，，国务院常务会议审议通过的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例（草案）》标志着我国干细胞监管体系实现关键突破。该条例首次明确定义干细胞、基因编辑等技术的监管范畴，建立风险分级审批机制（高风险技术由国家审评，低风险技术下放省级），并确立「临床研究 → 技术评估 → 转化应用」的法定路径，规定技术审查时限不超过 45 个工作日。同时要求临床研究限定在三级甲等医疗机构开展，研究记录保存期限不低于 30 年，对违规行为实施严厉处罚（最低 50 万元罚款或违法所得 2-10 倍）。
来源：央视网
该条例与既有《细胞治疗产品生产检查指南》等规范形成互补，协同海南博鳌「价格备案机制」、湖南《细胞和基因产业促进条例》等地方试点，构建起覆盖研发、转化、支付的全链条制度体系，为干细胞技术创新提供「可预期、可追责、可落地」的监管框架。
研发管线的科学价值在多个疾病领域得到验证。
针对终末期肝病，解放军总医院王福生院士团队在 Signal Transduction and Targeted Therapy 发表的Ⅱ期数据显示，间充质干细胞治疗显著改善失代偿期肝硬化患者 Child-Pugh 评分（p<0.01），并首次鉴定出 MX1+单核细胞亚群作为疗效预测标志物。
来源：Pubmed
神经退行性疾病领域，针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗实现重要突破。士泽生物开发的 iPSC 衍生 XS228 细胞注射液（CDE 受理号：CXSL2500121）在国家级备案临床研究中完成全球首例患者给药。该疗法通过鞘内注射途径将干细胞递送至中枢神经系统，其核心机制为： 1. 外泌体介导抗炎：调节小胶质细胞与星形胶质细胞活性，降低神经炎症水平； 2. 神经营养因子分泌：持续释放碱性成纤维细胞生长因子（bFGF）等蛋白，促进运动神经元存活。 初步数据显示，接受治疗的 6 例 ALS 患者运动功能衰退速率减缓 40%（ALSFRS-R 评分下降值较对照组降低 2.1 分/月），且未发生严重不良反应。这一进展标志着全球首款异体现货型干细胞药物在神经退行性疾病领域进入转化应用阶段。
来源：国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）
糖尿病治疗方面，瑞普晨创开发的诱导多能干细胞衍生胰岛细胞制剂 RGB-5088 完成首例 1 型糖尿病患者功能性治愈，相关成果发表于《Cell》并获 IND 受理。
来源：国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）
来源：Pubmed
商业模式创新同样取得实质性突破
2024 年 12 月 5 日，海南省人大发布《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》，第十五条明确规定「先行区医疗机构在获准生物医学新技术转化应用后，应当向省人民政府医疗保障、卫生健康主管部门申请价格备案」。这一政策突破，终结了国内干细胞治疗「临床应用无收费依据」的历史。
今年，海南省先后公布三批获准收费的项目清单，涉及膝骨关节炎、慢阻肺、心衰、卵巢早衰、肺纤维化等 8 个适应症。省卫健委核准定价，在定点的三甲医院对公账户收费，开具干细胞发票。短短半年内，海南干成了一件突破性的事情，无论是否合理，无论是否符合现行监管逻辑，至少在中国的某个区域，率先实现干细胞治疗的收费合规化。
成都、天津等地借鉴该模式开展区域试点，使企业得以在产品上市前验证市场反应。以成都为例，成都在 2025 年 9 月 19 日至 21 日召开了第四届天府干细胞与细胞治疗大会。会上发布了国家标准《生物样本细胞运输通用要求》（全国首个细胞运输通用规范），建立区域质控体系，使企业能够在产品上市前完成临床验证与市场数据积累。
这种「先行先试」策略有效解决了创新疗法商业转化周期过长的痛点，特别是对消费医疗属性较强的牙周炎干细胞治疗（潜在患者基数达 2 亿）形成显著推动作用。
当前干细胞领域已形成「基础研究-技术转化-临床应用」的完整创新链条。随着监管科学持续进步、研发管线的深度拓展以及商业模式的不断成熟，干细胞技术有望在重大疾病治疗领域实现更广泛的突破，为全球公共卫生健康提供新的解决方案。
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