癫痫治疗重大突破！全球首款细胞疗法挺进上市冲刺阶段

2025 年 11 月 5 日，欧洲药品管理局（EMA）正式授予 Neurona Therapeutics 的细胞疗法 NRTX-1001 PRIME（优先药物）资格，用于治疗成人耐药性局灶性癫痫 ¹。EMA 此项认证基于该疗法对重大未满足医疗需求的潜在价值，意味着其有望在欧盟加速获批。同日，Neurona 宣布启动关键 III 期临床试验 EPIC（EPIlepsy Cell Therapy）的患者筛选，标志着全球首个现货型癫痫细胞疗法进入上市前最后阶段。

NRTX-1001 是一种基于人多能干细胞的异体 γ-氨基丁酸（GABA）能中间神经元疗法。其作用机制为：通过立体定位注射将细胞递送至癫痫发作灶（主要为颞叶海马区），移植细胞分泌抑制性神经递质 GABA，重建受损神经回路的兴奋-抑制平衡。值得注意的是，这种微创治疗方式不同于传统癫痫手术 —— 后者需切除或消融脑组织，可能导致不可逆的认知损伤，而 NRTX-1001 在早期临床试验中尚未报告相关风险。

本次监管与临床进展获得支持的关键证据，源于 2025 年 4 月美国神经病学学会（AAN）公布的数据：在单侧颞叶癫痫（MTLE）患者的 1/2 期试验中，单次低剂量给药后 7-12 个月，致残性癫痫发作频率较基线中位数下降 92%，80% 患者发作减少超 75%，且无受试者出现治疗相关的认知功能下降 ²。基于这些结果，研究范围已扩展至传统手术难以干预的非海马硬化型（非 MTS）癫痫及双侧颞叶癫痫患者群体。

「这种以生物学机制为靶点的疗法，与既往仅控制症状或破坏组织的策略存在本质差异。」阿肯色大学癫痫中心主任 Sisira Yadala 博士在评论中强调，「尤其对于非 MTS 患者群体，细胞疗法可能提供首个有效干预手段。」

值得关注的是，临床前研究还发现 NRTX-1001 细胞可分化为阿尔茨海默病相关神经元亚型，提示其在神经退行性疾病领域的潜在价值。更多临床数据将于 2025 年 12 月美国癫痫学会年会公布，包括非 MTS 队列的初步结果及 III 期试验详细设计。

PRIME 认证与 III 期试验启动的同步推进，反映出监管机构对神经再生疗法的认可加速。考虑到 EMA 对 PRIME 药物的平均审评周期较常规路径缩短 12-18 个月，若 III 期 EPIC 试验数据积极，NRTX-1001 有望在 2027 年成为首个获批的癫痫细胞疗法。

未来需持续关注的核心问题包括：长期植入细胞的存活稳定性（当前数据最长 24 个月）、高剂量组的剂量效应关系，以及更广泛癫痫亚型的适用性验证。

参考资料：

1、https://www.neuronatherapeutics.com/news/press-releases/110525/

2、https://www.neuronatherapeutics.com/news/press-releases/040825/

信息来源：Neurona Therapeutic 官网

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