阿尔茨海默病临床试验的失败率

发表在《阿尔茨海默病研究与治疗》上的新研究表明，阿尔茨海默病药物开发的失败率为99.6%。在这篇客座博客中，英国阿尔茨海默病研究中心的研究主管Simon Ridley博士讨论了我们在应对这种毁灭性疾病时所面临的挑战，以及我们能做些什么来解决这些问题。

痴呆症是许多不同病症的统称，其中阿尔茨海默病是最常见的。阿尔茨海默病的特征是记忆力逐渐下降，行为和交流发生变化。在后期阶段，人们经常忘记他们的朋友和家人，忘记如何走路和吃饭，需要全天候的照顾。虽然有一些治疗方法可以帮助缓解老年痴呆症的症状，但目前还没有治愈的方法。

目前的估计是，英国有82万人受到痴呆症的影响，而人口老龄化意味着到2050年，这一数字将上升到200多万。痴呆症对经济的影响是巨大的，英国每年因此损失230亿英镑，全球每年损失3600亿英镑。

仅仅这些数字就足以说明为什么我们需要做更多的工作来为痴呆症患者找到有效的治疗方法。作为英国领先的痴呆症研究慈善机构，英国阿尔茨海默氏病研究中心(Alzheimer 's research UK)正在资助英国各地2200多万英镑的高质量研究项目，从基础研究到临床研究。

目前的研究集中在痴呆症的各个方面，从了解大脑中发生的分子变化，到使用动物模型和干细胞来研究某些药物或基因变化的影响。英国阿尔茨海默氏病研究中心也支持识别这种疾病背后的遗传风险因素的研究。

在临床层面也有投资，使用高科技扫描设备来详细描述痴呆症患者的大脑变化，并寻找改善诊断的方法。作为一个整体，这些不同的研究线索将汇集在一起，以增加我们对阿尔茨海默病等疾病的原因的了解，并揭示帮助那些受影响的人的最佳方法。

今天发表在《阿尔茨海默病研究与治疗》上的文章强调了一个关键问题——太多的药物在临床试验阶段失败了，我们仍然有很长的路要走，才能找到有效的治疗阿尔茨海默病的新方法。然而，我们需要从这些失望中吸取教训，并利用这些结果为反馈到早期药物开发管道的研究提供信息。

这项研究和其他类似的研究强调了政府(国内和国外)、制药和慈善部门增加对阿尔茨海默病和其他痴呆症的投资和研究的必要性。与其他疾病相比，老年痴呆症研究严重缺乏资金，而这一缺乏投资的影响在综述中的统计数据中得到了突出体现，即尽管有108个正在进行的老年痴呆症药物试验，但有1438个新的癌症治疗试验。

我们面临的主要问题之一是，阿尔茨海默氏症试验的历史性失败将使制药企业不敢继续在这一重要领域投资。我们需要努力工作，以确保有一个健康的药物发现渠道，由世界各地的学术实验室正在进行的重要工作来启动。

我们还需要探索如何激励研究和开发痴呆症，以鼓励制药行业继续投资。这可能包括改变监管环境，提供更宽松的许可和排他性，并减少获得临床试验批准所需的时间。

尽管过去有过这些失败，但我相信阿尔茨海默症研究的未来看起来比以往任何时候都更加强大。公众和政策制定者对痴呆症的认识越来越高，12月举行的八国集团(G8)痴呆症峰会将痴呆症列为政治议程的首位，目标是在2025年之前找到一种治愈或改变治疗方案的方法。

上个月，英国阿尔茨海默氏症研究中心发起了“战胜痴呆症”运动，承诺在未来5年内筹集1亿英镑。在英国首相戴维•卡梅伦(David Cameron)的支持下，这场运动将加大对研究的投入，使之渗透到药物研发的各个阶段。我们的资助资金和新的干细胞研究中心，以及设在英国和其他国家的学术中心的药物发现研究所网络，将汇集学术研究人员和药物发现专家，以确保有希望的目标快速走向临床。