基因编辑、肿瘤免疫、干细胞… 2020 年生物医学领域哪些研究值得期待？

新年的钟声已然敲响，在此辞旧迎新之际，除了埋头总结过去一年的得失，回味一下往事的喜乐，也应该抬头展望一下新一年的星辰大海。

那么 2020 年，生命科学领域有哪些可以期待的精彩呢？今天咱们一起来想一想~

基因编辑技术

基于 CRISPR/Cas9 的基因编辑技术正在被越来越多的实验室运用于从生物医药领域，如创建人类遗传疾病和癌症的复杂动物模型，在人类细胞内进行全基因组筛选从而精确定位作用于生理过程的具体基因等。

北京大学 - 清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组以及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组通过 CRISPR/Cas9 基因编辑手段编辑造血干细胞，并移植进艾滋病和急性淋巴细胞白血病患者对其进行治疗，在使用基因编辑技术治疗人类疾病道路上迈出的重要一步。（详情可戳：艾滋病、白血病向「治愈」迈进一大步，邓宏魁 / 陈虎合作团队 NEJM 报道首例 CRISPR 编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者）

此外，新的基因编辑技术如北京大学魏文胜课题组研发的名为 LEAPER 的新型 RNA 单碱基编辑技术，也在不余遗力推动这一科学前沿的快速发展，同时带来无限的可能性。

虽然 CRISPR/Cas9 也面临监管困境，涉及伦理与生物安全问题，比如钻牛犄角利令智昏的贺同学已成功给自己买了撤稿、失业、巨额罚款和领牢饭的豪华套餐。

2020 年，作为重要的基因编辑技术，CRISPR/Cas9 将稳稳占有科技前沿的一席之地。

肿瘤免疫治疗

• 2013 年 Science 将肿瘤免疫治疗评为年度最重要的科学突破。

• 2015 年的精准医学计划和 2016 年的抗癌登月计划均将肿瘤免疫治疗作为重点方向和突破点。

• 2019 年，大咖云集的肿瘤免疫治疗同样刷爆了科研圈。

在我国，「重大新药创制」国家科技重大专项有关肿瘤药物研制的方向经历了「干细胞治疗药物和技术 —— 单克隆抗体药物和技术 —— 新型抗体、新型疫苗和联合疫苗 —— 肿瘤免疫治疗药物」的演变，肿瘤免疫治疗药物研发被明确提上日程，哐哐敲黑板。

回顾 2019 年，肿瘤免疫学基础研究活跃，重大基础研究成果不断涌现，是跨学科与转化研究、精准医学研究新的驱动力。

但免疫治疗转化研究需加速推进，高质量临床证据仍然不足，免疫治疗与传统治疗如何联合使用达到最佳效果尚未明确。

2020，肿瘤免疫如何撬动癌症的支点？

PD-1、PD-L1、CAR-T 肿瘤免疫治疗的重量级临床和基础研究是否能成为生命之钥和希望之光？

等着瞧瞧吧！

干细胞

干细胞，号称可以征服人类四大天敌 —— 衰老、慢病、癌症和秃头，其转化应用无疑位列生命科学与生物技术研究殿堂，具有重要的科学意义和广阔的应用前景。

而世界干细胞研究权威科学家 Catherine Verfaillie 和美国哈佛大学医学院再生医学研究中心前主任 Piero Anversa 两位给这个极具价值的前沿领域蒙上了一层雾霾。

不过，2019 干细胞研究也取得了许多重要的成果，其基本原理不断丰富，相关技术不断更新，临床转化成果逐步涌现，在细胞治疗、再生医学、生殖医学等领域有重大应用前景，未来将对临床治疗模式带来深刻变化。

2020 年，干细胞处于一个微妙的变革时期，拭目以待。

基因检测

基因检测成为精准医疗科学研究和政策管理的重点领域。

基因检测是我国近几年制定精准医疗管理政策的重点；新一代基因组测序技术列为我国精准医疗重点专项的首项研发内容。

在政策红利下，出现了华大等一批高端玩家，预计 2020 年国内行业市场规模有望过千亿。举着精准医疗的大旗，基因检测用事实回应了科研穷三代的说法。

相比几年前百家争鸣的局面，行业市场更加趋于冷静。

2019 年是资本寒冬，领头羊融资总额出现跳水式下滑。

看多不看空，2020 年，基因检测必将掀起科学产业大潮。距离 500 元测出祖宗十八代已经不再遥远。

合成生物学

以基因组设计合成为标志的合成生物学是「DNA 双螺旋」和「人类基因组测序计划」之后， 引发的第三次生物技术革命。

作为一个跨学科的新兴领域，合成生物学试图从工程角度理解和构建生命的复杂性，也在为生物医疗、生物技术和基础分子研究持续注入动力。

Craig Venter 的 Synthia 3.0，酵母基因组计划 Sc2.0，人类基因组合成计划 HGP Write，合成生物学的应用外延也在不断的拓展。

2019 年，合成生物学已经革命性的改变了代谢工程领域，量产生产药物小分子早已扬帆策马。

众多基因组工程工具创造下一代编程化的哺乳动物细胞系，以产生更加量身定制的生物制剂，这一点得到了业内的殷切希望和资本的青睐。

单细胞图谱

一个完整的人体细胞图集将给我们每种细胞类型一个独特的「身份证」，以及不同类型的细胞如何共同工作、形成组织的三维地图，促进我们了解所有的身体系统如何连接，并洞察不同健康状况和疾病如何改变地图。

在计算生物学家 Aviv Regev 和扎克伯格及妻子普莉希拉・陈成立的基金会共同掺和下，小扎雄心勃勃在未来十年内准备投入 30 亿美元巨额资金资助「国际人体细胞图谱计划（Human Cell Atlas）」，对人体 37 万亿个细胞进行分类和测序。

这将使我们能够识别与疾病相关的基因在我们的身体哪些地方活跃，并分析调控不同细胞类型产生的机制。

在国家深入实施创新驱动发展战略和《健康中国 2030 规划纲要》战略部署的大背景下，医学健康领域已跨入个性化精准医疗时代，随着测序和单细胞技术的发展，绘制人体生理和病理条件下的细胞图谱将为重大疾病诊断和治疗提供新的手段。

2019 单细胞图谱登顶 NCS 不断，肺、肝脏、胰腺、骨髓基质的单细胞图谱纷纷完成了绘制。

此外，单细胞测序与 CRISPR 结合，以在单细胞水平上实现高度多重 CRISPR 筛选，想想都让学者们和资本兴奋到发抖。

肠道菌群

不足 10 米的人体肠道，撼动了数千亿美元的资本。科学家揭开了肠道菌群和诸多你想到的和没想到的人类疾病存在的迷之联系。

继高血压、糖尿病、肿瘤和免疫疾病之后，抑郁症和多囊卵巢综合征也相继被证实和肠道菌群有关。

事关吃喝，普罗大众在茶余饭后也能侃侃而谈粪便移植和粪便检测。加上月费 3580 人民币的 GV-971 在争议中上市，人体微生物组学，在踉跄中成为精准医疗即将到来的下一个热潮。

红红火火之余，不如想想全能的肠道菌群临床到底该怎么用？

以微生物菌群为靶点的治疗方案是精准医疗一个重要体现。

大数据时代为人体微生物组精准医疗的深入发展提供了重要基础，同时催生了以人体微生物组为中心的相关产业链的蓬勃发展，如微生物治疗和菌群移植。

火的一塌糊涂的肠道菌群 2020 年必将继续红红火火。

用 Nature 的话说，大数据和微小蛋白质，照亮肠道菌群的黑暗角落。

未来见面寒暄，您好，您吃屎了吗？

医学人工智能

阿法狗零以无师自通的方式，告诉人类几千年来的围棋都下错了，人工智能的巨大潜力引起全世界的高度关注，各国都纷纷采取措施推动人工智能的发展。

2019 年， 人工智能已广泛应用于医疗领域（详情可查看丁香学术文章：2019 年十大科学突破之一的 AI，究竟是人工智能还是人工智障？），包括药物研发、医学影像、辅助疾病诊断、辅助治疗、临床决策支持、家庭 / 临床护理服务、康复医疗、医院管理、健康管理、可穿戴设备等。

人工智能可协助提高专业医生的医疗能力与效率，并实现医疗大数据服务与医疗影像智能诊疗，并可完成智能康复、精准护理服务甚至精神抚慰。

随着技术的发展、政策的激励和资本的投入，2020 你说人工智能会不会火到发紫？

神经科学

随着近几十年脑科学发展速度的加快，包括在神经网络在内的新技术不断涌入，将该领域的研究提升到了一个更高的层次；

另一方面，包括阿尔茨海默症、帕金森病、中枢神经系统损伤等在内的脑部重大疾病仍在困扰着人类的生活，急需更加先进的技术来解决。

脑科学和类脑智能技术二者相互借鉴、相互融合的发展是近年来国际科学界涌现的新趋势。

2019，脑科学研究对大脑认知神经原理的认识，不仅提升了人类对自身的理解和脑重大疾病的诊治水平，也为发展类脑计算系统和器件、突破传统计算机架构的束缚提供了重要的依据。

颠覆认知的新靶点和致病机制的发现，2020 有没有可能和阿尔茨海默症说拜拜？

神经科学里有那么多有趣的问题，仅仅放在一只手都能数得上来的看起来很好吃的模式生物里（乌贼、鲎、青蛙、海兔），这样真的好吗？

生物安全

SARS、埃博拉到近期两家农畜牧业生物科研机构工作人员和学生近百名感染了布鲁氏菌，以及武汉市的肺炎爆发，生物安全仍然是高悬着从业者和全人类头上的一把随时斩落的利剑。

生物安全的战略重点正在从军事「生物防御」向应对重大传染病为目标的「健康安全」转移。

2019 年「生物安全关键技术」出现在国家重点研发计划的清单中。科研狗在凝视病原微生物的时候，病原微生物同样也在凝视。

写在文末

回首 2019，展望 2020，上面提到的十个领域都屡屡突破。

有趣的是，这十个领域如老树盘根一般彼此纠缠，任何两个学科或者多个学科的碰撞，都如火星撞地球一般带来冲击性的变革。而这种领域间和科技上的突破一定会颠覆传统医学模式。

2020 ，让我们翘首以盼！