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- EK-Bioscience
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- 2025年07月13日
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捕获平台：烈冰生物 10X Genomics 平台 生信数据分析平台：NovelBrain® 生信分析系统 数据分析工具：细胞聚类分析，Marker gene 鉴定，GSEA 分析，Qusage 分析等 3.实验设计 （1）非病毒定点整合 CAR-T 细胞的制备 首先，为提高大片段 CAR 序列在 T 细胞中的整合效率，团队通过大量实验摸索和优化，发现以同源臂长度为 800bp 的线性双链 DNA 作为模板，可获得最好的 CAR-T 整合效果，并利用 AAVS1 位点进一步制备了靶向 CD19 的定点
Nature Medicine 重磅：40 年前开始失明，一招光遗传学疗法重获光明！
，Botond Roska 团队在 Nature Neuroscience 发表了题为 Targeting neuronal and glial cell types with synthetic promoter AAVs in mice, non-human primates and humans 的研究 [2]， 识别出了多种能够用于非人灵长类动物以及人类视网膜基因治疗的腺病毒相关载体，为眼部疾病基因治疗的进一步推广扫清了障碍。 图片来源：Science除了基因疗法，Botond Roska 团队
操控工具。如基因编码的钙指示剂 (GECIs: GCaMP, jRGECO1)，基因编码的电压指示器 (Voltron, GEVIs: SomArchon)，神经递质探针 (如 DA/Ach/NE/ iGABASnFR) 和光遗传 / 化学遗传元件 (如 ChR2, eNpHR, hM3Dq, hM4Di) 很容易被包装并通过 AAVs 传递。rAAV 是表达小基因序列的理想载体，借助其，我们可以对细胞内的基因进行操作，包括基因功能获取（Gain of function）和基因功能缺失（Loss
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