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AAV 在肺部研究中的应用

过抑制小鼠 SERPINB10 基因表达。发现屋 尘螨 HDM 诱导的气道炎症和 Th2 反应有所 缓解，HDM 诱导的 Th2 细胞因子分泌和 HDM 特异性 IgE 水平显著降低，且诱导了 Th2 的凋亡增加。 血清型：AAV6 注射方式：气管内注射 病毒滴度：6.32x1012 vp/ml 30 μl 靶向部位：肺 动物模型：6-8 周龄 C57BL/6J 雌性小鼠   2019 年 2 月，上海交通大学医学院附属上 海总医院重症医学科在 Cell Death and Disease 上发是表

AAV 在神经科学研究中的应用策略

via RNA）平台开发的新 型 AAV 衣壳变体。在灵长类动物中，AAV9P801 表现出显著优于 AAV9 的中枢神经系统转导能力，在脑干、丘脑、苍白球和纹状 体等区域显示出强烈的神经转导特性。在剂量为 2 x 1012 vg/kg 的低剂量下，AAV9P801 实现了超生理水平的转基因表达，而 AAV9 达到相同表达水平需要更高剂量。同时，AAV9P801 在低剂量下表现出显著的肝脏去靶向性，减少了潜在的肝脏副作用（图 7）。 图 7 AAV9P801 表现出显著优于 AAV9 的中枢神经系统转导

AAV最新进展

摘要:腺相关病毒(AAV)是一种人细小病毒，目前因为能作为一种基因治疗载体而受到广泛关注。构建重组AAV(rAAV)涉及到用一个目的基因替换病毒基因组的大部分，然后将这个重组基因组包装到一个有感染性的病毒颗粒里。目前大多数生成rAAV的实验方案需要共转染一个载体质粒和一个表达病毒复制和结构基因的包装质粒到腺病毒(Ad)感染的培养细胞中。此方法的局限性包括(1) Ad辅助病毒污染rAAV，(2)rAAV的低产出，(3)生成有复制能力的AAV。在此报道中我们描述了新的辅助质粒(pH3和pH5)，排