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文献和实验MACSQuant Tyto 分选有效提高造血干细胞移植与基因修饰
胞治疗双剑合璧，来修复地中海贫血患者的造血干细胞缺陷。 Bluebird bio 宣布欧盟有条件授权营销 ZYNTEGLO™（自体CD34+ 细胞 encoding βA-T87Q-globin gene）的基因治疗，针对 12 岁及以上患有输注依赖性β-地中海贫血的患者进行治疗。 2019 年，中国北京大学-清华大学生命科学联合中心的邓宏魁教授研究团队, 建立基于 CRISPR 在人成体造血干细胞上进行 CCR5 基因编辑的技术体系，实现了经基因编辑后的成体造血干细胞在人体内长期稳定的造血系统重建
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