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不仅有特异性启动子,更有特异性血清型
2-6周实现不同器官的特异性表达!
组织特异性启动子是指在该启动子调控下,外源基因的表达一般只发生在某些特定来源的细胞或组织部位。
吉凯基因AAV特异性启动子
涉及神经、心血管、眼科、肝脏、肾脏、骨骼、肌肉、脂肪、胰腺等或多个研究领域。
组织特异性启动子AAV载体
在此基础上吉凯基因再次对产品进行了升级,不仅针对小胶质细胞、内皮、肌肉、肝脏、视网膜穆勒细胞等一系列热门组织推出了新的启动子,也对匹配的血清型再次升级!既能高效感染,还能靶向调控。
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文献和实验在动物实验中,我们经常会通过过表达/敲低某个基因,观察对模型的影响来研究该基因的功能。病毒载体作为高效、安全的基因递送载体,在动物体内基因表达调控研究中得到广泛应用。 组织特异性启动子又称为器官特异性启动子,在这类启动子的作用下,基因的表达往往只限于某些特定的组织或器官,同时表现出发育调节等特性,从而克服了组成型启动子启动的外源基因在受体植物中非特异、持续、高效表达所造成的浪费,增加转基因的效果,因此人们对特异性启动子的研究和应用中备受青睐。 慢病毒(LV)、腺病毒(AD)、腺相关病毒(AAV
高表达的 miR-122 与这些靶序列结合,诱导 mRNA降解,从而大幅降低肝脏中的泄漏表达,同时不影响心肌中的基因表达(因心肌中 miR-122 表达极低)。这种策略将肝脏表达降低了约 80-90%,显著提高了心脏特异性。利用这种优化的载体,该团队通过静脉注射 AAV,成功实现心肌特异性的 CaMKIIδ 单碱基编辑失活,显著缓解心梗小鼠模型的疾病表型,并且不造成额外肝损伤。该研究构建了更加严格的心脏特异性 AAV 体内基因递送载体,实现了 AAV 在心脏研究中的技术升级。 研究思路及结果: 1.组织特异性
Cell Rep Med:中山大学项鹏 / 邓春华团队联合开发基因疗法恢复小鼠睾酮分泌与生育能力
型—AAV8。随后,研究人员构建了编码小鼠 Lhcgr 序列的 AAV8 载体(AAV8-Lhcgr),并发现青春期前 Lhcgr-/- 小鼠经过 AAV8 介导基因治疗后,血清睾酮水平增加、性发育启动、精子生成显著增加(促进圆形和长形精子细胞形成),并可以产生健康子代。更有意思的是,这些子代小鼠具有正常的生育能力,并能通过自然繁育产生第二代小鼠。同时在子代中未检测到任何 AAV8 载体序列信号,证明了 AAV 疗法的生殖安全性。 研究人员观察到基因治疗 6 个月后,Lhcgr-/- 小鼠
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