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- 2026年01月22日
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Shanghai Model Organisms Center, Inc.
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1
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上海南方模式生物科技股份有限公司
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文献和实验手把手教你利用 CRISPR-Cas9 系统精准敲除靶标基因
一、CRISPR-Cas 系统简介图 1 CRISPR-Cas9 系统介绍CRISPR-Cas9 系统是一种被广泛运用的基因组编辑工具，它来源于细菌的适应性免疫系统。CRISPR-Cas9 系统包括：Cas9 酶和一个向导 RNA。 向导 RNA 作用是引导 cas9 到基因组的特异性位点上切割。如图 1 所示。目前为止，CRISPR-Cas9 系统主要有两方面应用: 基因敲除和基因敲入。基因敲除时, 一旦 DNA 的双链断裂反应（DSB）被 Cas9 切割诱导发生, 细胞会启动 NHEJ
-mediated liver detargeting enhances the tissue specificity of cardiac genome editing」的研究成果。该研究基于 Cre-LoxP、CRISPR/Cas9 等超敏 DNA 记录技术， 发现 AAV9-Tnnt2 载体在肝脏中广泛泄漏表达。利用 microRNA-122 在肝脏组织中高度特异性表达的特点，该团队在 AAV9-Tnnt2 转基因的 3'-UTR 引入4个串联的 miR122 靶序列(4×miR122TS)，利用肝脏中
文献解读 | CRISPR/Cas9 介导的基因编辑可以缓解亨廷顿病小鼠模型中的神经毒性
/Cas9-mediated gene editing ameliorates neurotoxicity in mouse model of Huntington’s disease”。本周由 GEMPLE 捷易技术部刘佩为大家详细解读此篇文献。背景介绍：亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease，HD）是一种常染色体显性、进行性、遗传性神经退行性疾病，是由HTT基因中一段 CAG 重复序列引起的。在健康人体中，HTT 基因中 CAG 重复数目在 6-35 范围内，而超过35就会引起
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