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- 2026年01月21日
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- 详细信息
- 文献和实验
- 技术资料
- 英文名：
Shanghai Model Organisms Center, Inc.
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1
- 供应商：
上海南方模式生物科技股份有限公司
- 规格：
品系
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文献和实验静脉注射，病毒注射总量为 1×10^11 vg/小鼠。Luc 的表达由 cTnT 启动子控制。（DOI: 10.1038/gt.2010.105） 图 4. 五种 AAV 血清型在小鼠体内的心脏基因递送效率比较。注射方式为左心室前壁注射，病毒注射总量为 5×10^10 vg/小鼠，体积为 10μL。Luc 的表达由 cTnT 启 动子控制。（DOI:10.1002/jgm.1576） 图 5. 五种 AAV 血清型以不同剂量注射至小鼠体内的心脏基因递送效率比较。注射方式为颈静脉注射。EGFP
)。 图18 AAV-hSyn-DIO-EGFP-P2A-EGFPf 在小鼠中的标记效果,参考文献：Front Cell Neurosci, 2020, 14:145。 实例二：rAAV 递送基因编辑工具，用于亨廷顿舞蹈症的基因治疗 亨廷顿舞蹈症(Huntington’s disease, HD)是一种常染色体显性遗传的神经退行性疾病，由亨廷顿基因（Huntingtin， HTT）一号外显子区域中的 CAG 重复异常扩增（超过 36 次）所导致。突变 HTT 基因编码的蛋白（mHTT）会发生错误
手把手教你利用 CRISPR-Cas9 系统精准敲除靶标基因
2 Cas9 - 2 hitKO 系统三、Cas9 - 2 hitKO 系统中涉及到的载体为了达到高效的敲除效率，我们在同一个载体重引入 cas9 酶和两个向导性 RNA。整个系统包括 3 个载体： PX458M ，PX459M 和 EZ-GuideXH。PX458M ，PX459M 除了含有 Cas9 和一个向导性 RNA 插入位点，还引入第二个向导性 RNA 插入位点。EZ-GuideXH 是为插入第二个向导性 RNA 的辅助性载体。PX458M 带有 EGFP 荧光标记; PX459M 带有
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