光遗传光激活rAAV-hSyn-ChrimsonR-GFP

Nature Medicine 重磅：40 年前开始失明，一招光遗传学疗法重获光明！

者的大脑活动。 通过脑电波的频谱分析，研究团队发现 48 个脑电波频道中的 O1 与 Oz 与视线内物品的出现关系最为紧密。在睁眼受刺激的状态下，研究团队训练出来的解码器准确度出现了显著的提高，远高于随机水平。而 O1 与 Oz 对应的正好是负责处理视觉信号的枕叶皮质区。这些数据再次证明了，研究团队的治疗方法能有效恢复受试者的视觉能力。 研究意义： 该研究是全球首个在人体证明光遗传学与光激活护目镜的联合使用，可以使因视网膜色素变性丧失绝大部分视力的患者部分恢复视觉的临床探索，并呈现出了令人振奋的结果

用光改变世界，光遗传学技术原理及光敏蛋白全介绍

学在NHPs中的应用。 该数据库包含6种不同品系的NHP，其中大部分实验在恒河猴（71%）上进行；使用最多的病毒载体为AAV2/5型（36%），其次是AAV2/9型（13%）；使用最广泛的启动子为CaMKIIa（37%，特异性标记投射神经元），其次为hSyn（22%，特异性标记成熟神经元）和CAG（11%，广谱表达启动子）。 此外，在NHP中应用最广泛的报告基因为EYFP（45%），其次为GFP（17%）和mCherry（13%）。同时，该数据库还分析了在NHP中最常用的到光遗传视蛋白：约39%使用激活型

AAV 和 LV 载体在神经系统中的应用

操控工具。如基因编码的钙指示剂 (GECIs: GCaMP, jRGECO1)，基因编码的电压指示器 (Voltron, GEVIs: SomArchon)，神经递质探针 (如 DA/Ach/NE/ iGABASnFR) 和光遗传 / 化学遗传元件 (如 ChR2, eNpHR, hM3Dq, hM4Di) 很容易被包装并通过 AAVs 传递。rAAV 是表达小基因序列的理想载体，借助其，我们可以对细胞内的基因进行操作，包括基因功能获取（Gain of function）和基因功能缺失（Loss