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- 赛业生物基于自主研发的TurboKnockout®技术，对鼠源基因实现原位替换，成功构建了涵盖更丰富干预靶点的全基因组人源化小鼠。
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- 2026年04月03日
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赛业生物
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HUGO-GT®全基因组人源化模型
人源化小鼠由于在模拟人类生理和病理特征方面表现出强相关性，但当前普遍使用的部分基因人源化小鼠在探讨遗传疾病致病机理或药物研发方面存在明显不足，如Tg的随机插入及建系复杂性和人源化区域不足性等。如果要更深入地研究致病机理，就需要用上长片段甚至全基因组人源化小鼠。
为此，赛业生物启动了HUGO-GT®计划，基于自主研发的TurboKnockout®技术对鼠源基因实现原位替换，成功构建了涵盖更丰富干预靶点的全基因组人源化小鼠。HUGO-GT®小鼠搭载了更高效的大片段载体融合技术，可以作为模板进行针对性的突变定制服务，是更贴近真实世界生物机制的药物临床前研究模型。同时，在HUGO-GT®小鼠的基础上，我们还可以为研究人员提供眼科、神经、肿瘤免疫等疾病研究领域的CRO服务，全面赋能遗传性疾病研究以及基因治疗药物开发。
HUGO-GT®全基因组人源化模型优势
1. 原位基因替换，更真实的模拟人类基因功能
2. 减少人工基因调控干扰，保留了天然的基因调控和表达模式
3. 可快速引入致病突变，灵活高效
4. 全基因人源化替换，表型较传统模型更精准
5. 自研可实现Mb级敲入及敲除的TurboKnockout®基因编辑技术，自主知识产权
6. 相较于传统的转基因模型，人源化模型更易于建系、种群维持与繁育
以SMN2全人源化小鼠B6-hSMN2(SMA)为例
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文献和实验症人源化小鼠模型时，它能够精确纠正早期终止密码子，并在多个器官中恢复由 Hurler 致病基因编码的 IDUA 酶的功能。 病毒工具 AAV8- Circ-arRNA 启动子 U6、CAG 实验动物 食蟹猴（3-5 岁） 血清型 AAV8 注射方式 静脉注射 注射剂量 3×1012 vg/ kg 1×1013 vg/ kg 3×1013 vg/ kg https://genomebiology.biomedcentral.com/articles
三句话读懂一篇 CNS：限时饮食 vs 热量限制，哪个减重效果更好？为何男性更易患癌且生存率更低？
。 该研究在小鼠乳癌模型（PyMT）发现一种缺乏 PD-1 却高表达自然杀伤细胞受体的类先天性杀伤型 T 细胞（Killer Innate-like T cell， ILTCK），其通过增强 IL-15 信号传递能够有效地抑制肿瘤发生，揭示了一种免疫抗癌新机制！ 图 1：来源 Nature 2. Nature Cancer：揭示小细胞肺癌转移的表观遗传学机制 小细胞肺癌占癌症总数的 15-20%，其转移广泛且迅速，疗效不强。 2022 年 4 年 21 日，四川大学华西医院生物治疗国家
分子双螺旋模型提出者华森（ J.Waston ）出任第一任主任。 1990 年，历经 5 年辩论之后，美国国会批准美国的“人类基因组计划”于 10 月 1 日正式启动。美国的人类基因组计划总体规划是：拟在 15 年内至少投入 30 亿美元，进行对人类全基因组的分析。此计划在 1993 年作了修订，其主要内容包括：人类基因组的基因图构建与序列分析；人类基因的鉴定；基因组研究技术的建立；人类基因组研究的模式生物；信息系统的建立。此外，还有人类基因组研究的社会、法律与伦理问题，交叉
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