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文献和实验诺奖得主 Science 发文：基因编辑诞生 10 年，未来将如何改变世界？
前言 簇状规则间隔短回文重复（CRISPR）基因组编辑的出现，以及计算和成像能力的进步，使得编辑细胞和生物体中的 DNA 片段或特定的碱基对成为可能。从遗传病到农业实践和产品，CRISPR 工具箱及其应用深刻地影响了生物学研究。 通过 CRISPR-Cas9，我们不仅可以诊断人类疾病，甚至可以根据个人遗传学预测个体易感性，还可以根据这些信息设计治疗策略。同样，我们既可以识别并快速改变负责植物性状的基因，又可以优化农业研究和植物育种。 2012 年 6 月，Jennifer
酶结构域和类 RuvC 核酸酶结构域，分别负责切割靶 DNA 互补链和非互补链 DNA。CRISPR/Cas9 系统在工作时，sgRNA 和 Cas9 形成一个嵌合蛋白，该嵌合蛋白切割与 sgRNA5′端前 20-nt 互补的基因组 DNA 双链，产生 DSBs，最后通过 HDR 或 NHEJ 修复途径产生基因突变。2013 年，CPISPR/Cas9 系统成功实现人类细胞的基因组定向编辑，随后被迅速应用于人类、动物和植物等的基因组编辑，并超越 TALENs 成为第三代基因组编辑技术。CRISPR/Cas9
and homologous recombination. These tools provide researchers with new instruments that accelerateboth forward and reverse genetics efforts. Key words Genome engineering , Cas9 , CRISPR , CRISPR-Cas9 , PAM , Guide RNA , sgRNA , DNA cleavage , Mutagenesis
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