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- 2025年07月12日
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文献和实验2 作为递送载体。派真生物能为您提供从研究至 GMP 级别的多种 AAV 血清型载体，助力眼科疾病基因治疗。 AAV 眼科基因治疗策略 1、基因替代（Gene Replacement）： 原理：将功能正常的目的基因的 CDS 序列由 AAV 转导到细胞内，并在载体上启动子的作用下转录表达 应用场景：隐性单基因疾病 应用案例精选 适应症：双等位基因 RPE65 突变相关视网膜营养不良 病毒载体：AAV2-hRPE65v2 注射方式：视网膜下注射，1.5×10^11 vg/ 眼，0.3 ml
三句话读懂一篇 CNS，首次揭示从鱼进化到人的演变机制，运动能帮助人体对抗慢性炎症...
genome elucidates the conquest of land by vertebrates。该工作对 澳洲肺鱼进行全基因组（其基因组是人基因组的 14 倍）测序，其巨大体积归因于富含重复序列及活跃的转座子元件。 研究人员通过贝叶斯系统发育分析确认了肺鱼与陆地两栖爬行类脊椎动物的亲缘关系，对深入理解脊椎动物进化过程的主要转变具有重要意义。图 4：来源 Nature 5. Nature: 参与 III 型 CRISPR-Cas 系统工作的核酸酶 原核生物有 3 种类型的 CRISPR
CRISPR 是一种基因编辑技术，由 Cas 核酸酶和 sgRNA 组成，可以对生物的 DNA 序列进行定向切割、修改，被 Nature 杂志列为 2013 年年度十大科技进展之一。 而将 CRISPR 与荧光成像结合，就可以建立一个活体成像系统，实现对特定基因位点标记成像，并进一步在基因的生物学功能研究中发挥着重要的作用。 在活细胞中实时监测内源基因活性对于研究基因的生物学功能并调控其表达水平至关重要。近年来越来越多证据表明，低表达基因虽然表达量较低，但是在各种生物学过程中
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