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广州科适特科学仪器有限公司
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贮存冰箱“Stocklow”LS和GS 风扇辅助循环
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文献和实验遗传性眼病是一类由于基因缺陷而导致的疾病,目前已报道大约有 200 种遗传性眼病和超过 400 种具有眼部表现的系统性疾 病。遗传性眼病引起的视觉功能丧失通常很难通过传统的手术、激光治疗和局部药物治疗来治愈。基因治疗已成为治疗这类疾 病最重要的手段。腺相关病毒(AAV)由于具有安全性好、免疫原性低、表达时间长、有多种组织和细胞特异性血清型可选 择、高稳定性等优势,已被广泛应用于眼科疾病基因治疗。首款获批上市的遗传性视网膜疾病基因治疗药物 Luxturna(约 85 万 美元/剂)采用了 AAV
心脏研究中常用的 AAV 血清型 天然的 AAV 血清型中,AAV1、AAV6、AAV8、AAV9、AAVrh.10 和 AAVrh.74 对心脏有较好的感染效率,其中: 小鼠静脉或心肌注射:AAV9 > AAV8 > AAV6 > AAV1 > AAV2(图 3-5) 大动物心肌注射:AAV6 ≥ AAV1 > AAV9(图 6) 小鼠体内:AAV9 > AAVrh.74 ≥ AAVrh.10(图 7) 图 3. 五种 AAV 血清型在小鼠体内的心脏基因递送效率比较。注射方式为颈
肾脏疾病是威胁人类健康的主要疾病之一,全球约有 13% 人口受其影响。目前对肾脏疾病的干预措施包括透析和肾脏移植,这些措施的效果或可用性有限,并且通常会引起各种并发症如心血管疾病和免疫抑制等。因此,迫切需要为肾脏疾病开发新的治疗方法。 值得注意的是,高达 30% 的肾脏疾病病例是由单基因疾病引起的,故基因药物治疗可能对此有所帮助;但由于肾脏结构和功能的复杂性,针对肾脏疾病的基因治疗的研究和开发滞后于肝脏、神经肌肉和眼睛等,目前还没有任何一种针对肾脏的基因治疗药物获批上市。 AAV 是目前
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